Precision BioSciences (DTIL) präsentierte am 16. September 2026 auf der H.C. Wainwright 28. Annual Global Investment Conference frühe klinische Daten und Aktualisierungen zum Produktportfolio, die den Fortschritt in zwei Gen-Editierungsprogrammen hervorheben, die auf der eigenen ARCUS Nuklease-Plattform basieren.
Das Unternehmen meldete zum Ende des 2. Quartals 2026 liquide Mittel und Geldäquivalente in Höhe von 112 Millionen US-Dollar mit einem tatsächlichen Gleichgewichtskoeffizienten von 12,82. Das Management erklärte, dass die Bilanz eine Streckstrecke bis zum Jahr 2028 bereitstellt, ohne Partnervorhaben zu berücksichtigen.
Precisions ARCUS-Plattform basiert auf drei Differenzierungsmerkmalen, die das Unternehmen als wesentliche Vorteile gegenüber Ansätzen auf Basis von CRISPR bezeichnen: Ein Einkomponenten-Design, das diebertragung erleichtert, eine kleinere Proteingrösse als Cas9 und die Fähigkeit, homologe Reparatur für eine präzise Geninsercion zu ermöglichen.
Die wichtigste Datenaktualisierung stammte aus dem PBGENE-HBV, dem experimentellen Therapiekonzept des Unternehmens für chronische Hepatitis B, das sich auf cccDNA, das Virenreservoir, das die persistente Infektion verursacht, konzentriert. In der Phase-I-Studie ELIMINATE-B haben 16 Patienten bislang insgesamt 38 Anwendungen erhalten. Nach zwei Dosen zeigten die Patienten eine Verringerung der Transkripten, die von cccDNA stammen, mit einer kumulativen Bearbeitung nach einer dritten Dosis. Alle 10 Patienten mit detektierbarem pregenomischem RNA im Ausgangszustand erreichten dauerhafte Inaktivität von pgRNA und der Effekt schien unabhängig von den Ausgangswerten des S-Antigens zu sein. Die Sicherheit war zunächst ein Problem – die wiederholte Gabe von Lipid-Nanopartikeln führte zu Hypotonie und Transaminaseeigenschaften – doch nach einer präzisen Anpassung des Infusionsprotokolls im Jahr 2026 durch Verlängerung der Dauer, Anhebung der Steroiddosierung und Zugabe von prophylaxischem Kochsalzlösig, traten keine weiteren hypotensiven Ereignisse oder LNP-bedingte Transaminaseeigenschaften auf. Das Unternehmen erweitert die Dosisgruppen von 0,4 mg/kg und 0,65 mg/kg, um eine Phase- II-Dosis auszuwählen, mit einer Datenaktualisierung erwartet vor Ablauf des Jahres, wahrscheinlich auf der AASLD-Konferenz im November.
Im Rahmen der Duchenne-Muskeldystrophie zielt PBGENE-DMD auf Exons 45 bis 55, die etwa 60 % der DMD-Patienten mit Mutationen an dieser Hotspot betreffen, um durch eine einzige Behandlung nahezu vollständiges Dystrophin wiederherzustellen. Die Verabreichung startete im August 2026 am Arkansas Children's Hospital, mit der Washington University in St. Louis als zweiter aktiver Standort. Laut Protokoll ist zwischen den ersten drei Patienten ein achtwöchiges Intervall vorgesehen, wobei Muskelbiopsien vor der Behandlung und nach drei und zwölf Monaten geplant sind. In präklinischen Studien wurde eine Dystrophinexpression von 20 % bis 25 % nachgewiesen, ein Niveau, das laut Management klinisch relevant sein könnte, da naturwissenschaftliche Daten nahelegen, dass bereits eine Dystrophinexpression von lediglich 5 % sich als vorteilhaft erweisen kann. Die AAV-Dosis von 1 × 10^14 vg/kg liegt circa 30 % unter der Dosis von VYSEVIDYS und liegt unter REGENXBIOs Dosis von bis zu 2 × 10^14 vg/kg. Die Produktion erreicht ein vollständiges Kapsid-Ratio von 90 %, während es bei früheren Programmen bei etwa 50 % liegt. Das Programm trägt die Statusbezeichnungen Orphan Drug, Fast Track und Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher. Die ersten Daten zur Sicherheit von DMD könnten Ende 2026 vorliegen, die Ergebnisse der Muskelbiopsien und die funktionalen Bewertungen folgen bis 2027.
Das Unternehmen hat auch partnerschaftliche Programme mit iECURE, das ein Programm zur Einführung eines Genes für die Ornithintranscarbamylase-Mangelkrankheit mit ARCUS verfolgt, und mit azers-cel, das ein CAR-T-Programm fortsetzt, das auf Assets von Precision basiert.
Die Aktien von DTIL wurden am 16. September zu einem Preis von rund 6,63 US-Dollar gehandelt, was einem Rückgang von 8,4 % für die Woche entspricht, aber einem Anstieg von 59 % im vergleich zum Jahresbeginn und von 46 % im vergangenen Jahr. Die Preisziele der Analysten liegen zwischen 18 und 60 US-Dollar.
