Ocugen Inc. mit Sitz in Malvern, Pennsylvania, hat von der Longevity and Regenerative Therapies Board (LARTA) auf den Bahamas eine vorläufige Zulassung für seinen Gentherapienkandidaten OCU400 erhalten, der zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP) entwickelt wurde. Diese Zulassung folgt auf frühere Designationen der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA), darunter RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) und die Status der „orphan drug“ (Heilmittel für seltene Krankheiten). Die Therapie richtet sich auf Mutationen in über 100 Genen, die den phänotypischen Herauswachsen und die Überlebensrate der Fotorezeptoren in der Retina beeinflussen und so sowohl bei Kindern als auch bei Erwachsenen sowohl im frühen als auch im späten Stadium der Krankheit wirksam sind.
Die vorläufige Zulassung bereitet den Weg für ein erweitertes Zugangsprogramm, wodurch Ocugen in der Lage sein wird, die Behandlung für den ersten RP-Patient innerhalb von 90 Tagen nach der vollständigen regulatorischen Zulassung zu starten. Die Hauptdaten aus der Phase-3-Studie werden im ersten Quartal 2027 erwartet, und es sind Pläne, im zweiten Quartal 2027 einen Biologics License Application einzureichen. Dr. Shankar Musunuri, der Vorsitzende und CEO von Ocugen, unterstrich den Meilenstein als einen Schritt hin zur Erweiterung des Zugangs zu den einzigartigen, innovativen Behandlungen bei schweren Retinadiseasen.
Ocugens Ansatz, der auf NR2E3 basiert und einen nuklearen Hormonrezeptor nutzt, um die Funktion des Netzhautmantels wiederherzustellen, bietet eine potenzielle Durchbruch für Patienten mit RP – einer degenerativen Erkrankung, die die Augenlichtfähigkeit betrifft. Die vorläufige Zulassung der Bahamas steht im Einklang mit dem regulatorischen Entwicklungsstand, was das Potenzial der Therapie unterstreicht, die therapeutische Optionen für Netzhauterkrankungen weltweit neu zu definieren.
