MBX Biosciences hat eine Phase-3-Studie mit canvuparatide, einem hohenpharmakologischen Parathormon-Peptid-Prodrug, gestartet und den ersten Patienten in der Studie oPTimize dosiert. Die Studie, registriert unter der Nummer NCT07699471, wird rund 160 Erwachsene mit chronischem Hypoparathyreoidismus in den USA und Europa einbeziehen.
Die doppelblinde, placebokontrollierte Studie umfasst eine 26-wöchige Behandlungsphase, gefolgt von einer 78-wöchigen off-label Verlängerung. Die Patienten erhalten in den ersten vier Wochen eine fixe Dosis von 600 Mikrogramm einmal wöchentlich oder Placebo, wobei eine Dosisanpassung bis zu 1.600 Mikrogramm in den folgenden 18 Wochen möglich ist. Der primäre Endpunkt nach 26 Wochen bezieht sich auf den Anteil der Patienten, die einen composite responder Endpunkt erreichen, der eine Aufrechterhaltung der normalen Albumin-gerenzten Serumkalziumkonzentrationen, Unabhängigkeit von aktivem Vitamin D, einen Rückgang der Kalziumsupplementierung auf 600 Milligramm oder weniger pro Tag und keine Dosisanpassungen in den vier Wochen vor der Bewertung umfasst.
Wichtige sekundäre Endpunkte sind die Normalisierung der Kanalexkretion von Kalzium bei gleichzeitiger Aufrechterhaltung des normalen Serumkalkspiegels bei Patienten mit erhöhten Ausgangswerten sowie Verbesserungen der körperlichen Leistungsfähigkeit und der Symptome, die mit Hypokalzämie verbunden sind. Der Studieplan umfasst eine vierwöchige Fix-Dosis-Phase, eine 18-wöchige individuell adjustierte Dosis-Titrierphase und eine vierwöchige Dosis-Haltungsphase, die in die primäre Bewertung am 26. Woche übergreift.
Canvuparatid hat die Zuteilung der Markteinführungszulassung als"seltene Krankheit"von der US-amerikanischen Food and Drug Administration und die Zuteilung der "Orphan-Designation"von der Europäischen Arzneimittelbehörde erhalten. Hypoparathyreoidismus, die Behandlungseinheit, betrifft über 250.000 Patienten in den USA und der Europäischen Union mit einer geschätzten jährlichen Inzidenz von mehr als 7.000 neuen Fällen pro Jahr.
