Lexeo Therapeutics (LXEO) sprach am 9. September 2026 mit Investoren auf der 12. Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference. Chief Executive Officer Nolan Townsend, Chief Medical Officer Dr. Narinder Bhalla und Chief Financial Officer Lou Tamayo führten die Präsentation durch.
Die Gesellschaft stellte die Daten aus der klinischen Studie Phase I/II zu LX2006, ihrem Gene‑Therapie‑Kandidaten für Friedreichs Ataxie, vor. Nach sechs Monaten gelang es der High‑Dose‑Kohorte, den Index der Herzmuskelmasse (LVMI) um 28 % zu reduzieren, was über der für den klinischen Nutzen notwendigen Schwelle von 10 % liegt. Die pivotalen Studie ist so konzipiert, dass ein Effekt von 15 % im LVMI erfasst wird, und Simulationen deuten auf eine 99 %ige Wahrscheinlichkeit an, dieses Ziel zu erreichen. Patienten, die in die Studie mit einer abweichenden LVMI-Einstellung eintraten, kehrten zu normalen Werten zurück, während Patienten mit einer normalen Baseline‑LVMI stabil blieben. Der funktionelle Nutzen wurde durch einen Zuwachs von 2,5 bis 3 Punkten auf der modifizierten Friedreichs‑Ataxie‑Richtlinien‑Skala (mFARS) dokumentiert, was mit der bestehenden Behandlung SKYCLARYS vergleichbar ist, und die Nachhaltigkeit wurde auf zwei Jahre nach der Behandlung erstreckt. Zu schwerwiegenden, behandlungsbedingten Nebenwirkungen kam es in keinem der Dosismodelle.
Lexeo gab auch einen Statusbericht zur LX2020-Phase I, die auf eine PKP2-bedingte arythmogenische Kardiomyopathie abzielt, einer Erkrankung, von der sich schätzungsweise 60 000 US-Patienten betroffen fühlen. Die Einschreibung in die Phase I ist abgeschlossen, und die Ergebnisse werden im weiteren Verlauf des Jahres 2024 bekannt gegeben. Daten aus dem ersten Quartal 2024 zeigen eine 65-prozentige Verringerung der nicht auf Dauer ausbleibenden ventrikulären tachycardien (NVT) bei zwei Patienten nach neun Monaten im Vergleich zu einer Verbesserung von 20% in der gesamten Kohorte und einer Verbesserung von 20 bis 25%, wie sie bei der derzeitigen antiarrytmischen Therapie üblich ist. Das Programm verwendet eine systemische Dosis im Bereich zwischen 10{13} und 10{14} Vektor-Genome pro Kilogramm.
Das Unternehmen erwähnt ein drittes Pipeline-Projekt, das sich auf die APOE4-positive Alzheimer-Krankheit konzentriert, eine Indikation, die etwa 900.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betrifft.
Die Produktion für LX2006 beruht auf einer Sf9-baculovirus-Suspensionsplattform, die für kommerzielle Skalierung entwickelt wurde. Die Unternehmensführung gab an, dass vier bis fünf Produktionsläufe den gesamten Markt für Friedreichs Ataxie befriedigen könnten.
Die Commercialisierungspläne beinhalten eine erste Personalrekrutierung für Vertriebs- und medizinische Aufgaben, wobei eine breitere Anstellung von Mitarbeitern für den Kundenkontakt für 2027 vorgesehen ist. Die Patientenzahlen für Friedreichs Ataxie konzentrieren sich auf eine begrenzte Anzahl von Behandlungszentren in den USA.
Die Aktien von Lexeo schliessen bei 4,48 USD, ein Rückgang von 5,88% gegenüber dem vorherigen Schlusskurs von 4,76 USD. Der 52-Wochen-Kursbereich liegt weiterhin zwischen 3,99 und 10,99 USD.
