Das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Wohlfahrt hat die Marktzulassung für Imcivree (setmelanotide) von Rhythm Pharmaceuticals zur Behandlung von erworbenen hypothalamischen Fetomen hinzugegeben, was die erste zugelassene Therapie für diese Seltenkrankheit im Land darstellt.
Die Entscheidung des Regulators basiert auf der Phase 3-Studie TRANSCEND, in die 142 Patienten weltweit eingeschrieben wurden, darunter 12 aus einer japanischen Kohorte und 10 zusätzliche Patienten. In dieser Studie zeigte Imcivree eine um 18,8 % placebogestützte Senkung des Body-Mass-Index (BMI) und erreichte damit den primären Wirksamkeitsendpunkt.
Erworbenes hypothalamische Fettleibigkeit ist eine seltene Erkrankung, die sich durch einen rapiden Körpergewichtszuwachs aufgrund einer Schädigung des Hypothalamus auszeichnet, häufig aufgrund eines Kraniopharyngioms, eines Astrozytoms oder anderer Hypothalamus-Hypophysentumore. Weitere Ursachen sind traumatische Hirnverletzungen, Schlaganfälle, Infektionen oder Entzündungen. Rhythm schätzt die Patientenzahl in Japan auf zwischen 5.000 und 8.000 Menschen.
Imcivree, ein Melanocortin-4-Rezeptor-Agonist, soll die übermäßige Fresslust und schwere Fettleibigkeit bewältigen. Das Produkt hat bereits die Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration und der Europäischen Kommission für erworbene hypotalamäre Fettleibigkeit sowie bestimmte genetische Formen der Fettleibigkeit erhalten.
Rhythm Pharmaceuticals mit Sitz in Boston plant, Imcivree in Japan vor Ende 2026 auf den Markt zu bringen, solange die endgültige Preisbestimmung noch nicht feststeht. Das Unternehmen erhielt von Japans Ministerium im März 2025 die Bestätigung der Orphan Drug-Status für Imcivree.
