Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat Lisraya (Brepocitinib) 30 mg als Therapie für Erwachsene mit Dermatomyositis zugelassen, einer seltenen Autoimmunerkrankung, die durch Muskelschwäche und Hautläsionen gekennzeichnet ist. Die Zulassung basiert auf der Phase-3-Studie VALOR, einer 52-wöchigen Studie, die nach Angaben von Priovant Therapeutics die bisher grösste für diese Erkrankung ist.
In der VALOR-Studie erzielten 55 % der Patienten, die Lisraya erhielten, eine moderate oder grössere Besserung beim Gesamtscore für die Beurteilung der Myositis mit minimalem oder keinem Einsatz von Kortikosteroiden im Vergleich zu 30 % in der Placebo-Arm. Unter den Teilnehmern, die zu Beginn mindestens 7,5 mg orale Cortikosteroide täglich einnahmen, reduzierten 62 % der Patienten unter Lisraya die Steroidanwendung auf minimalen oder ganz auf null, verglichen mit 38 % in der Placebo-Arm. Insgesamt stellten 45 % der mit Lisraya behandelten Patienten den Einsatz von Cortikosteroiden vollständig ein, während dies bei 29 % der Patienten in der Placebo-Arm der Fall war.
Lisraya ist ein überlegenes TYK2/JAK1-Inhibitor, das als täglich einzunehmende Tablette verordnet wird und in den Vereinigten Staaten über ein eingeschränktes Netzwerk auf Spezialapothekensysteme zur Verfügung steht. Das Unternehmen hat ausserdem das Lisraya My Compass-Unterstützungsprogramm eingeführt, durch das berechtigte Patienten das Medikament ohne zusätzliche Kosten erhalten können, beginnend ab 0 USD monatlich.
Zu den häufigsten unerwünschten Wirkungen im Rahmen der Studie gehörten Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Müdigkeit, Harnwegsinfektionen, Übelkeit, Bronchitis, Arthralgien, Durchfall, Rückenschmerzen, Stürze, Influenza und Akne. Das Produkt trägt eine Boxed-Warning für ernsthafte Infektionen, Mortalität, bösartige Tumore, schwere kardiovaskuläre Ereignisse und Thrombosen. Vor der Zulassung hat die FDA Lisraya sowohl einen Priority-Review als auch eine Auszeichnung als seltenes Medikament gewährt.
Priovant Therapeutics, eine Tochtergesellschaft von Roivant Sciences, gab die Zulassung aus ihrer Zentrale in Durham, North Carolina, bekannt.
