Priovant Therapeutics gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration Lisraya (Brepocitinib), einen ersten TYK2/JAK1-Inhibitor, für die Behandlung von Erwachsenen mit Dermatomyositis zugelassen hat. Das Mittel wird als 30 mg orale Tablette einmal täglich eingenommen und ist in den Vereinigten Staaten über ein beschränktes Netzwerk von Spezialapotheken erhältlich.
Lisraya genoss bereits eine FDA-Prioritätsbewertung und die Bezeichnung als seltenes Arzneimittel. Die Zulassung folgt auf die Phase 3-Studie VALOR, die als die grösste Studie ihrer Art gilt und in der 52 Wochen lang Patientinnen und Patienten eingeschrieben wurden. In dieser Studie erzielten 55 % der Teilnehmer, die Lisraya erhielten, eine mittlere oder bessere Verbesserung des Gesamtpunktes für die myositis, während sie die Verwendung von Kortikosteroiden reduzierten oder ganz eliminierten, verglichen mit 30 % auf Plazebo. Unter den Patientinnen und Patienten, die die Studie mit mindestens 7,5 mg/Tag Cortikosteroiden begannen, mussten 62 % unter Lisraya die Anwendung von Cortikosteroiden auf ein Mindestmass reduzieren oder ganz einstellen, im Vergleich zu 38 % auf Plazebo, und 45 % legten ganz auf Cortikosteroide aus, verglichen mit 29 % auf Plazebo.
Zu den am häufigsten gemeldeten unerwünschten Wirkungen gehörten Haltungsstörungen, Kopfschmerzen, Erschöpfung, Infektionen der Harnwege, Übelkeit, Bronchitis, Gelenkschmerzen, Durchfälle, Rückenbeschwerden, Stürze, Influenza und Akne. Lisraya weist eine mit Boxen umrahmte Warnung vor schweren Infektionen, Mortalitätsfällen, malignen Tumoren, schwerwiegenden kardiovaskulären Ereignissen und Thrombosen auf.
Patienten, die für die Behandlung in Frage kommen, können sich für das Lisraya My Compass Support-Programm qualifizieren, das die Eigenmittelkosten auf bis zu 0 USD pro Monat senken kann. Priovant ist ein Biotechnologie-Unternehmen, das sich auf autoimmune Erkrankungen spezialisiert hat und als Tochtergesellschaft von Roivant Sciences tätig ist und seinen Hauptsitz in Durham, North Carolina, hat.
