Fate Therapeutics präsentiert Potenzial von Autoimmunen CAR-T-Zellen auf der Cantor Conference

Fate Therapeutics präsentierte seine autoimmunen CAR-T-Programme auf der 12. Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference am 9. September 2026 und legten dabei den Fokus auf Fortschritte bei der Precison-Fertigung und klinischer Wirksamkeit bei Erkrankungen wie Lupusnephritis und Systemischer Sklerose. Der Leadspezialist FT819 zielt auf CD19 im TRAC-Lokus, um Lupusnephritis zu behandeln, mit einer geplanten Phase-II-Studie mit einer Einarmsstudie mit bis zu 53 Patienten. Die erste Verabreichung begann im August 2024, mit dem Hauptendpunkt – einer vollständigen Nierenantwort (CRR) nach sechs Monaten – zielt auf eine Effizienzrate von 30 % bis 40 %, während historische Kontrollen nur 10 % bis 20 % erreichen. Die Rekrutierung wird voraussichtlich innerhalb von 18 Monaten nach Projektbeginn abgeschlossen, und zwischenzeitliche Daten werden im zweiten Halbjahr 2025 erwartet, mit finalen Ergebnissen, die für 2028 prognostiziert werden, gefolgt von einer Einreichung eines Antrags auf eine Genehmigung zur Verwendung von biologischen Arzneimitteln (BLA). Der Produktionsprozess von FT819 nutzt einen Master-Zell-Bank, der in der Lage ist, über 10 Millionen Dosen pro Charge zu erzeugen, wodurch die Variabilität auf einen einheitlichen genetischen Änderungsimpuls (13 Punkte) reduziert wird, im Gegensatz zu traditionellen autologen oder allogenen Systemen, die nur weniger als 500 Dosen pro T-Zelle-Donorquelle erzeugen. Dieser Ansatz hat eine Reduktion von mehr als 1 Gramm pro Gramm beim Urinproteins-Kreatin-Ratio (UPCR) nach sechs Monaten gebracht, wobei eine Kohorte mit bendamustinreichung eine Verringerung von 1,8 Gramm pro Gramm zeigte. In einer Kohorte ohne Konditionierung bei Dosisniveau 1 erreichten drei von drei Patienten den kontinuierlichen Response-Indikator 4 (SRI4), und zwei von drei erreichten den Status niedriger Erkrankungsaktivität (LLDAS). Der CEO Bob betonte die Potenz von FT819 und bezeichnete es als das wirksamste CAR-T-Produkt in der Entwicklung sowie seinen regulatorischen Aspekt in Bezug auf sein auf Sicherheit fokussiertes Design. Gleichzeitig erhielt FT839 – ein dual-targetiertes CAR-T, das CD19 und CD38 kombiniert –, eine Zulassungsfreigabe innerhalb von 30 Tagen, wobei die Dosisgabe des ersten Patienten innerhalb von Monaten erwartet wird. Der CD38-Ziel engagiert aktivierte Immunzellen (10 % – 15 % des Immunsystems) und bewahrt das verbleibende 85 % des Systems. Der 40.000 Quadratmeter grosse Standort von Fate unterstützt 50.000 Dosen pro Jahr und unterstreicht damit die Produktionsskalierbarkeit des Unternehmens. Die Programme des Unternehmens profitieren zudem von regulatorischen Zuweisungen, einschliesslich einer Erteilung für seltene Krankheitszustände (RMAT) für FT819 und der Aufnahme in das Programm für Zelle- und Gentherapien der FDA (CDRP).