Disc Medicine Inc. (NASDAQ: IRON) präsentierte auf der Jahrestagung der Society of Hematologic Oncology positive Ergebnisse einer Phase-2-Studie zu DISC-3405, einem untersuchten monoklonalen Antikörper gegen TMPRSS6. Die Studie, die unter dem Namen RESTORE-PV geführt wurde, umfasste 40 erwachsene Teilnehmer mit Polycythemie vera in zwei Kohorten. Kohort A erhielt 300 mg DISC-3405 subkutan alle zwei Wochen, während Kohort B die gleiche Dosis alle vier Wochen erhielt. Zum Zeitpunkt der Erfassung der Daten waren alle 20 Teilnehmer der Kohort A dosiert und 13 von ihnen haben die Studie für 26 Wochen absolviert.
Die Ergebnisse zeigten eine signifikante Reduktion der Phlebotomie-Ärzte. Bei den 13 Teilnehmern der Kohorte A, die 26 Wochen abgeschlossen haben, sank die durchschnittliche Gesamtzahl der Phlebotomie-Ärzte von 4,0 Ereignissen in 26 Wochen zu Beginn auf 0,6 Ereignisse in 26 Wochen nach Tag 1. Darüber hinaus blieben 61,5% der Teilnehmer bis zu 26 Wochen phlebotomiefrei, während 77,8% der Teilnehmer, die das erste Erhaltungsintervall abschlossen, bis zu dieser Zeit ohne Phlebotomie waren. Die Behandlung sorgte über 26 Wochen hinweg für durchschnittlich Hämoglobinwerte unter 45%. Darüber hinaus erhöhte das Medikament auch Hepcidin und verringerte das Serum-Eisen. Die Sicherheitsdaten zeigten, dass DISC-3405 im Allgemeinen gut toleriert wurde, mit unerwünschten Ereignissen, die mit der zugrundeliegenden Krankheit übereinstimmten, und einer geringen Rate milder, selbst beendeter Reaktionen an der Injektionsstelle.
Disc Medicine hat das Mittel im Januar 2023 von Mabwell Therapeutics lizenziert. Das Unternehmen plant, bis Ende des Jahres Updates zur RESTORE-PV-Studie zu geben und erste Daten einer Phase-1b-Studie zur Sichelzellanämie zu veröffentlichen.
