Canaccord Genuity hat sein Kursziel für Ultragenyx Pharma um 55 % gesenkt auf 37 USD von 83 USD und behält die Kaufempfehlung bei, nachdem die Phase-3-Studie Aspire für die experimentelle Therapie GTX-102 im Angelman-Syndrom sowohl den primären als auch den wichtigsten sekundären Endpunkt nicht erreicht hat.
Das Aktienkurs von Ultragenyx schloss am Freitag bei 26,53 USD, zurück von dem revidierten Ziel, aber weiterhin oberhalb der Preisziele von 16 bis 36 USD, die von anderen Unternehmen festgelegt wurden. Wells Fargo senkte sein Ziel von 50 auf 18 USD mit einem Overweight-Rating, JPMorgan reduzierte ihr Ziel von 80 auf 36 USD und senkte das Aktienkurs auf Neutral, Baird legte sein Ziel von 40 auf 16 USD fest und bewertete das Unternehmen mit Neutral, während Evercore ISI ihr Ziel von 34 auf 16 USD senkte und das Rating auf In Line senkte.
Das Versuchsversagen betraf den primären Endpunkt, eine Veränderung des Basisscores bei der kognitiven Funktionsfähigkeit nach dem Bayley-4, sowie den zentralen sekundären Endpunkt, die Nettretung des Multidomain Responder Index, die beide nicht erreicht wurden. Das Unternehmen konnte keine statistisch signifikante Unterschiede zwischen den behandelten und den Kontrollgruppen bei beiden Messungen nachweisen, was die Wirksamkeitsbehauptungen des Arzneimittels in Frage stellt.
Ultragenyx erwartet für das Jahr Einnahmen in Höhe von etwa 750 Millionen US-Dollar und erzielte in den letzten zwölf Monaten 717 Millionen US-Dollar. Das Unternehmen hat weiterhin mit negativen freien Cashflows zu kämpfen und verbrannte im Betrachtungszeitraum 489 Millionen US-Dollar, so die Daten von InvestingPro.
Der Rückschlag wirft Fragen über die künftigen kommerziellen Perspektiven für GTX-102 auf, das ursprünglich als potenzielles Medikament für das Angelman-Syndrom positioniert wurde, eine selten auftretende neurologische Entwicklungsstörung. Ultragenyx hat nicht angedeutet, ob es weitere Studien oder regulatorische Verfahren auf der Grundlage der aktuellen Daten verfolgen wird.
