BridgeBio Pharma Inc. hat die Dosierung in der ASCEND-ATTR-Studie aufgenommen, einer Phase-3b/4-Studie, die die Langzeiteffekte von Acoramidis bei Patienten mit transthyretin-amyloider Kardiomyopathie (ATTR-CM) untersucht.
Die Studie wird etwa 150 erwachsene Patienten mit either wildtypischer oder variantenbedingter transthyretin-vermittelter Amyloidose einschliessen und über 36 Monate hinweg Herzstruktur, -funktion und Amyloidbelastung überwachen. Zu den zentralen Untersuchungen gehören kardiovaskuläre Magnetresonanztomographie und kardielle Echokardiographie zu den Zeitpunkten Baseline, Monat 12, Monat 24 und Monat 36. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt ist als Responder-Status am letzten Untersuchungszeitpunkt definiert, basierend auf Verbesserungen der linksventrikulären systolischen Funktion.
Acoramidis, vermarktet unter dem Namen Attruby, wird in der Studie gegen ein Placebo getestet. In früheren klinischen Daten gemeldete Nebenwirkungen umfassten Durchfall bei 11,6 % der mit Acoramidis behandelten Patienten gegenüber 7,6 % unter Placebo sowie Oberbauchschmerzen bei 5,5 % gegenüber 1,4 %. Die Raten von Therapieabbrüchen wegen Nebenwirkungen beliefen sich auf 9,3 % für Acoramidis und 8,5 % für Placebo.
Die Studie schliesst an BridgeBios Präsentation von Acoramidis-Daten auf dem Kongress der European Society of Cardiology an, wo das Unternehmen das Potenzial des Arzneimittels im Umgang mit ATTR-CM, einer fortschreitenden und tödlichen Erkrankung, hervorhob. BridgeBios Aktien schlossen am 25. August mit 80,40 US-Dollar, im Vorhandel zeigte sich ein Anstieg um 5,41 % auf 84,75 US-Dollar.
