BridgeBio Pharma hat den ersten Patienten in der ASCEND-ATTR-Studie der Phase 3b/4 behandelt, die den langfristigen Einfluss von Acoramidid – unter dem Namen Attruby vermarktet – auf die Herzstruktur, -funktion und die Amyloidbelastung bei Erwachsenen mit Transthyretin-Amyloidkardiomyopathie (ATTR-CM) untersucht.
Im Rahmen der Studie sollen rund 150 Probanden eingeschrieben werden. Sie werden während eines 36-monatigen Zeitraums jährlich magnetresonanztomographische Untersuchungen und Echokardiogramme unterzogen. Die primären Wirksamkeitsparameter werden in Monat 36 anhand der Verbesserung der systolischen Funktion des linken Herzkammerhirns verglichen mit den Werten vor Beginn der Studie bestimmt, während die sekundären Endpunkte die Messungen der Herzfunktion, der Herzstruktur und der Amyloidlast im gleichen Zeitpunkt beinhalten. Zusätzliche Auswertungen im Monat 12 und 24 werden Echokardiografische Messungen, zirkulierende Biomarker und geriatrische Bildgebung umfassen.
Attruby, ein Stabilisator von Transthyretin, ist zur Behandlung von Amyloidkardiomyopathien aufgrund wildtypischen oder variantenbedingten Transthyretins bei Erwachsenen indiziert mit dem Ziel, die kardiovaskuläre Sterblichkeit und Krankenhausaufenthalte zu reduzieren. Vorführende Daten aus dem ATTRibute-CM CMR-Substudie und ihrer offenen Verlängerung zeigten Veränderungen der Herzmerkmale bis zum 30. Monat, einschließlich Reduzierungen des linken Herzventrikels massindex und des linken Herzventrikels systolischen Volumenindexes sowie Verbesserungen des linken Herzventrikels Ausschlussfraktion, was auf eine Amyloidregression bei einer Untergruppe von Patienten hinweist.
Die Ergebnisse der Substudie und der Verlängerung, verglichen mit einer Kohorte der Naturgeschichte, sollen auf dem 2026. Kongress der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie vorgestellt werden.
In den Nebenwirkungsdaten aus früheren Studien traten bei 11,6 % der Patienten, die Attruby erhalten haben, und bei 7,6 % der Patienten, die Placebo erhalten haben, Diarröe auf, während Schmerzen im Oberbauch bei 5,5 % und 1,4 % der Patienten auftraten. Die Beendigungsraten aufgrund von Nebenwirkungen beliefen sich auf 9,3 % für Attruby und 8,5 % für Placebo.
Die Aktien von BridgeBio Pharma schließen am 25. August bei 80,40 US-Dollar, ein Verlust von 0,67 Prozent oder 0,83 Prozent, nach einem pre-market-Kurssprung auf 84,75 US-Dollar um 02:27 UTC am 26. August.
