La société biotechnologique Scholar Rock Holdings a indiqué avoir retiré Catalent Indiana LLC en tant qu'installation de remplissage et de finition de ses produits biologiques de sa demande de licence américaine pour apitegromab, un traitement expérimental de l'atrophie musculaire spinale.
La société a indiqué que cette mesure fait suite à la classification du 7 août par la Food and Drug Administration des résultats de l’inspection menée par Catalent Indiana en avril 2026, qui a révélé des préoccupations importantes en matière de conformité. Scholar Rock s’appuie désormais sur une autre installation aux États-Unis pour la production commerciale, qui a passé les récentes inspections de la FDA et de l’Agence européenne des médicaments et est prête à livrer des flacons après approbation.
Scholar Rock a également retiré sa demande d'autorisation de mise sur le marché d'apitegromab déposée auprès du comité des produits médicamenteux à usage humain de l'EMA à la suite des conclusions de l'inspection de la FDA. La société a l'intention de présenter à nouveau la demande en utilisant l'installation alternative. Une décision de la FDA concernant la demande de réglementation avancée est attendue le 30 septembre conformément au calendrier prévu par la Prescription Drug User Fee Act.
Ce médicament, un anticorps monoclonal conçu pour inhiber l'activation de la myostatine dans le muscle squelettique, détient les désignations de médicament Fast Track, médicament d'intérêt particulier et médicament pédiatrique rare de la FDA, ainsi que les désignations de médicament de priorité et de médicament d'intérêt particulier de l'EMA. Le Dr Scholar Rock a noté que l'apitegromab n'a pas encore été autorisé par une agence réglementaire.
L'Agence japonaise des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux a indiqué que aucune étude clinique supplémentaire n'est nécessaire pour une soumission réglementaire prévue, avec un délai de soumission à la fin de l'année 2026.
