ProQR Therapeutics a utilisé son place au 12e Congrès annuel de Cantor Fitzgerald sur le secteur de la santé mondiale pour'établir un plan de développement rapide pour son pipeline d'édition de l'ARN. La société a mis en évidence une série d'étapes-clés clinique prévues jusqu'en 2025 et au-delà.
En juin 2024, ProQR a déclaré des données d'engagement direct positives pour son candidat de deuxième génération, AX‑0810, qui cible le transporteur NTCP dans les maladies cholestatiques telles que l'athérosie biliaire. La société s'attend à ce que AX‑0810 réalise un taux d'édition de 10 à 15 % aux deux doses cliniques les plus faibles (3 mg/kg et 6 mg/kg). Son successeur, AX‑0811, devrait atteindre un taux d'édition de 40 à 65 %, soit une amélioration de quatre à six fois.
ProQR a défini un programme dense de publication des résultats pour l'année suivante, avec cinq résultats d'essais cliniques dans le cadre de quatre programmes thérapeutiques. L'étude de phase II sur l'atrophie biliaire doit commencer mi-2025, avec une éventuelle publication intermédiaire en milieu de 2028. Les données initiales pour AX‑0422 (ciblant l'IDUA dans le syndrome de MPS I/Hurler) et AX‑2911 (ciblant le PNPLA3 dans le MASH maigre) sont attendues au cours du premier semestre de 2025, ainsi que les premières données d'un essai d'atrophie biliaire initié par un chercheur.
Avant la J.P. Morgan Healthcare Conference en janvier 2025, ProQR envisage de publier deux cohortes pharmacodynamiques pour AX‑0811. Un événement pour les investisseurs à la fin du mois de septembre 2024 détaillera les attentes cliniques pour AX‑0811 et présentera les données sur AX‑0810, et les résultats restants sur AX‑0810, y compris la cohorte 3 (9 mg/kg) et le suivi à 12 semaines, seront présentés lors d'une conférence scientifique plus tard cette année.
La société a également discuté des stratégies de dosage de son programme MPS I, préconisant une administration sous-cutanée toutes les cinq à six mois et une administration intrathécale toutes les neuf à douze mois, comparativement à un remplacement enzymatique par voie intraveineuse à chaque semaine.
Sur le plan financier, les actions de ProQR se négociaient à environ 2,025 $, en baisse de 1,22 % pendant la journée, et l'entreprise a enregistré un flux de trésorerie négatif de 57 millions de dollars au cours des douze derniers mois. Les cibles de prix des analystes varient entre 3 $ et 12 $.
Le PDG Daniel de Boer a mis en avant la cohérence de la plate-forme, notant que l'editage de l'ARN avec ADAR présente un éditage dose-dépendant dans tous les points d'endpoint, et que les modèles précliniques se sont avérés prédictifs des résultats cliniques. Il a comparé l'approche d'editage avec les inhibiteurs de la NTCP, en arguant que l'editage préserve la fonction normale des protéines tout en supprimant les mutations pathogènes, un avantage en termes de sécurité soutenu par les variantes humaines naturelles.
ProQR a également mentionné les collaborations avec Cantor Fitzgerald, Ginkgo Bioworks, Assembly Bio et le peptide bulevirtide de Gilead, soulignant un écosystème plus large qui soutient sa technologie d'édition de l'ARN.
