Precision BioSciences (DTIL) a présenté des données cliniques préliminaires et des mises à jour de son pipeline lors de la 28e conférence de recherche globale H.C. Wainwright le 16 septembre 2026, mettant en vedette les progrès enregistrés dans deux programmes de modification génétique fondés sur sa plateforme ARCUS brevetée.
La société a déclaré 112 millions de dollars en espèces et équivalents en fin du deuxième trimestre 2026, avec un ratio de liquidité de 12,82. La direction a indiqué que le bilan offre une marge de manœuvre jusqu'en 2028, à l'exclusion des jalons des programmes coordonnés.
La plateforme ARCUS de Precision repose sur trois facteurs de différenciation qui la rendent distincte des approches basées sur CRISPR : une conception à un seul composant qui simplifie la livraison, une taille de protéine plus petite que celle de Cas9, et la possibilité d'activer la réparation dirigée par homologie pour une insertion de génes précise.
La mise à jour de données la plus significative est venue de PBGENE-HBV, le traitement expérimental de l'entreprise pour l’hépatite B chronique qui cible le cccDNA, le réservoir viral responsable de l’infection persistante. Dans l’étude de phase I ELIMINATE-B, 16 patients ont reçu 38 administrations totales à ce jour. Après deux doses, les patients ont montré une réduction de un logarithme des transcripts dérivés de cccDNA, avec un effacement cumulatif observé après une troisième dose. Tous les 10 patients présentant un ARN prégenomique détectable au départ ont atteint des niveaux durables d’ARN pg indétectables, et l’effet est apparu indépendant des niveaux d’antigène S au départ. La sécurité était initialement un sujet de préoccupation : les réadministrations de nanoparticules lipidiques ont entraîné une hypotension et des augmentations d’alanine aminotransferase, mais après avoir ajusté le protocole d'infusion en 2026 en prolongant la durée, en augmentant le dosage de stéroïdes et en ajoutant un solé à usage prophylactique, aucun nouvel événement d’hypotension ni d’effet transaminase lié aux LNP n’eut lieu. L’entreprise étend les cohortes de dosage à 0,4 mg/kg et 0,65 mg/kg afin de sélectionner une dose de phase II, avec une mise à jour des données attendue avant la fin de l’année, probablement lors de la conférence de l’AASLD en novembre.
Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, PBGENE-DMD cible les exons 45 à 55 – couvrant environ 60 % des patients DMD présentant des mutations dans cette zone à haut risque – pour restaurer un dystrophine de quasi-tout l'envergure par une seule administration. Le traitement a débuté en août 2026 à l'hôpital pour enfants d'Arkansas, et l'université de la ville du Saint-Louis fait figure de deuxième site actif. Le protocole prévoit un intervalle de huit semaines entre les trois premiers patients, avec des biopsies musculaires planifiées avant le traitement et après trois et douze mois. Les études précliniques ont montré un taux d'expression de dystrophine de 20 % à 25 %, un niveau que les gestionnaires jugent peut avoir une signification clinique compte tenu des données de l'histoire naturelle suggérant qu'un niveau aussi faible que 5 % de dystrophine de quasi-tout l'envergure peut être bénéfique. La dose AAV de 1 × 10^14 vg/kg est inférieure de 30 % à la dose de VYSEVIDYS et inférieure à celle de REGENXBIO, qui va jusqu'à 2 × 10^14 vg/kg. La fabrication permet une proportion de totalité capsidique de 90 % contre environ 50 % dans les programmes antérieurs. Le programme porte les désignations d'un médicament radio-indiqué, Fast Track et de l'examen prioritaire des maladies infantiles rares. Les premiers données de sécurité sur la dystrophie musculaire de Duchenne seront disponibles d'ici la fin de l'année 2026, suivies des résultats de biopsies et des évaluations fonctionnelles en 2027.
La société a également des programmes collaboratifs avec iECURE, axé sur un programme d'insertion de gènes pour corriger une déficience de l'ornithine transcarbamylase en utilisant ARCUS, et avec azers-cel, travaillant sur un programme CAR-T basé sur les actifs issus de Precision.
Les actions de DTIL se négociaient à environ 6,63 $ le 16 septembre, en baisse de 8,4 % pour la semaine mais en hausse de 59 % depuis le début de l'année et de 46 % au cours de l'année écoulée. Les objectifs de prix des analystes vont de 18 à 60 $.
