Nkarta (NKTX) déplace sa thérapie cellulaire régénératrice (CAR) ciblée sur CD19, initialement développée au sein des centres médicaux universitaires, vers des sites communautaires, en réduisant le protocole d'administration à trois jours d'infuction et en raccourcissant le suivi à environ deux heures, tout cela dans le but de rendre ce traitement prêt à l'emploi plus économique et accessible à un public plus large de patients atteints d'une maladie auto-immune.
Les modifications ont été détaillées le mercredi lors du Stifel 2026 Virtual Immunology and Inflammation Forum par le PDG Paul Hastings et le président Nadir Mahmood. Nkarta dispose de deux INDs soutenus par l'entreprise : Ntrust-1 vise la néphrite lupus, tandis que Ntrust-2 est une étude de type « panier » couvrant la sclérodermie, la myositie, la vasculite et la polyarthrite rhumatoïde. Des essais soutenus par les chercheurs sont également en cours de réalisation pour la myasthénie grave et le lupus avec ou sans néphrite.
Hastings a déclaré que la compagnie prévoit d'élargir son portefeuille d'indications de six à travers les deux IND afin de le réduire à un groupe plus petit d'ici la fin de 2024, avec des essais de mise en marché prévus avant la fin de 2027. Les données du programme élargi seront présentées au cours de la conférence American College of Rheumatology Convergence 2026 en novembre.
La dose a été augmentée de 1 milliard à 2 milliards de cellules, et la norme actuelle est de 4 milliards de cellules par dose, en utilisant un protocole de délimitation lymphocytaire par virus grippal et cyclophosphamide. Le calendrier a été compressé pour s'échelonner sur les jours 0, 3 et 7, et une condensation supplémentaire est à l'étude avec la FDA.
A la suite de consultations avec la FDA, Nkarta a supprimé les exigences de séjour d'observation pendant 24 heures et de limitation de déplacement à 60 miles pendant 30 jours après l'administration du médicament. Les patients restent maintenant environ deux heures, avant de revenir à domicile. La société a également ajouté une aide au déplacement, le remboursement des frais de garderie et l'indemnisation pour les patients qui en font la demande.
« Les cellules NK ne se développent pas chez l'homme aussi bien que les cellules T. La dose que l'on administre est la dose que l'on obtient », a déclaré Hastings. Selon lui, cela limite les réponses hyperimmunes associées aux CAR T. « Les cellules NK vont déclencher un syndrome hyperimmun, car nous n'observerons aucune de ces réponses rapides, ni la libération de tous ces cytokines et de l'ICANS, ni le syndrome de libération de cytokines qui l'accompagne. » L'objectif, a-t-il expliqué, est de « conjuguer leur efficacité avec un meilleur profil de sécurité ».
Hastings souligne que la FDA a exigé que Nkarta reconstruise sa base de données relative à la sécurité à partir de zéro lorsque l'entreprise est passée du traitement oncologique aux populations immunitaires. « Les patients souffrant de maladies auto-immunes réagissent différemment aux thérapies chroniques que les patients oncologiques traités par un médicament », dit-il.
Mahmood a déclaré que la société s'attend à présenter des données provenant d'"une poignée ou davantage"de patients, avec au moins trois mois de suivi à des doses cliniquement significatives, montrant les schémas de dose-réponse, la durabilité et les effets du ré-traitement. Des chercheurs de communautés, dont le Dr Valenzuela, le recruteur le plus important de la société, et le Dr Dinesh Khanna, un expert en sclérodermie, augmentent l'accès au-delà des centres universitaires qui recensent actuellement environ 5% des patients admissibles.
Les actions de Nkarta se sont clôturées à 2,83 $ le 18 septembre. Le taux de liquidité actuel s'élève à 7,98. Les cibles de prix des analystes varient entre 9 $ et 14 $. La société doit présenter ses résultats le 11 novembre 2026.
Lilly a été citée lors de la discussion comme un peer dans le domaine des maladies auto-immunes.
