MBX Biosciences a lancé un essai clinique de phase 3 pour le canvuparatide, un pro-drogue peptidique de l'hormone parathyroïde à action prolongeée, en administrant le premier patient dans l'étude oPTimize. Cet essai, inscrit sous le numéro NCT07699471, comprendra environ 160 adultes atteints d'hypoparathyroïdisme chronique aux États-Unis et en Europe.
L’étude randomisée, contrôlée par placebo, comportant une période de traitement de 26 semaines, suivie d’une prolongation à la posologie libre pendant 78 semaines, a pour objectif de démontrer l’efficacité du teriparatide. Les patients ont reçu une dose fixe de 600 microgrammes une fois par semaine ou un placebo pendant les quatre premières semaines, avec possibilité de titrage de la dose jusqu’à 1 600 microgrammes sur les 18 semaines suivantes. Le critère principal de jugement à la semaine 26 évalue la proportion de patients atteignant un critère composite de réponse, qui nécessite le maintien de niveaux sériques normaux de calcium ajustés à l'albumine, l’indépendance vis-à-vis de la vitamine D active, la réduction de la supplémentation en calcium à 600 milligrammes ou moins par jour et l’absence d’augmentation de la posologie dans les quatre semaines précédant le jugement.
Les principaux critères d'évaluation secondaires incluent la normalisation de l'excrétion du calcium urinaire en conservant les taux sériques normaux chez les patients ayant des niveaux de départ élevés, ainsi que les améliorations de la capacité physique et des symptômes liés à l'hypocalcémie. La conception de l'essai comprend une période de 4 semaines avec dose fixe, une période de 18 semaines de titration de la dose individualisée et une période de 4 semaines de maintenance de la dose avant l'évaluation principale à la semaine 26.
La canvuparathidie a reçu le statut de médicament orphelin de l'Agence américaine des aliments et médicaments et le statut de médicament orphelin de l'Agence européenne des médicaments. L'hypoparathyroïdisme, la contre-indication visée, touche plus de 250 000 patients aux États-Unis et dans l'Union européenne, avec une incidence annuelle estimée à plus de 7 000 nouveaux cas par an.
