INmune Bio Inc. a soumis une demande de désignation de médicament « orphelin » et un ensemble de recommandations scientifiques au titre de la demande d’autorisation de mise sur le marché de l’Europe auprès de l’Agence européenne des médicaments pour Ebstrocel, sa thérapie expérimentale allogénique conçue à partir de cellules stromales mésenchymales issues du cordon ombilical, réalisée dans le cadre d’une stratégie d’immunothérapie guidée par le génome.
Cette mise en candidature vise l'épidermolyse bullosa dystrophique récessive, une maladie génétique rare caractérisée par une grande fragilité cutanée et des lésions chroniques. Si elle est validée, la classification de médicament d'intérêt orphelin pourrait conférer jusqu'à 10 ans d'exclusivité de commercialisation dans l'Union européenne, sous réserve du respect des exigences applicables.
L'entreprise, basée à Boca Raton en Floride, prévoit également de présenter une demande d'autorisation de commercialisation dans l'UE au cours du premier trimestre 2027. INmune Bio a déjà obtenu la désignation de médicament d'intérêt spécifique pour Ebstrocel aux États-Unis et entend déposer une demande d'autorisation de commercialisation au Royaume-Uni au cours du quatrième trimestre 2026.
Ebstrocel est le premier produit issu de la plate-forme CORDStrom d'INmune Bio, qui se concentre sur le développement de traitements ciblant le système immunitaire inné. Des incitations réglementaires, telles que l'assistance aux protocoles et des réductions des frais, peuvent s'appliquer dans le cadre du processus de désignation de médicament d'intérêt négligé.
