H.C. Wainwright a abaissé son objectif de cours pour Regenxbio Inc. à 21 $, contre 23 $, tout en conservant sa recommandation d'achat, après que la Food and Drug Administration des États-Unis ait mis en suspension le développement clinique du produit génique RGX-121 de l'entreprise.
La FDA a imposé cette mise en suspens lundi après avoir identifié des résultats asymptomatiques à l'issue de examens IRM spinales chez cinq participants du essai CAMPSIITE, dans lequel le RGX-121 était administré par voie intracisternale ou intraventriculaire. Les enquêteurs ont jugé ces résultats anecdotiques et les radiologues les ont évalués comme probablement bénins, sans nodules ni masses cérébrales détectés. Les participants à l'essai avaient reçu le traitement entre 3 et 6 ans auparavant, et cette mise en suspens fait suite à une suspension précédemment décidée en lien avec le RGX-111.
Les actions de Regenxbio ont reculé de près de 26 % au cours de la semaine dernière, étant cotées à 8,91 USD au moment de la publication. Les résultats du 2e trimestre 2026 de l'entreprise ont révélé un bénéfice par action ajusté de 0,43 USD, dépassant la prévision de 0,25 USD, bien que les revenus auraient atteint 108,02 millions de dollars, ce qui était inférieur aux 113,74 millions de dollars attendus. Les revenus ont inclus un paiement de 100 millions de dollars pour le franchissement d'un jalon par AbbVie, contribuant à des réserves de trésorerie dépassant 310 millions de dollars après une offre publique d'actions.
Barclays a également ajusté ses prévisions, fixant un objectif de prix de 12 USD et abaissant la note de Regenxbio à « neutre ». Regénxbio a indiqué que ses autres actifs en pipeline, notamment pour les maladies de la dystrophie musculaire de Duchenne et de la rétine, restent en cours, car ils utilisent des capsides et des voies d'administration différentes. La société ne prévoit pas de resoumitre la demande de licence pour les produits biologiques pour le RGX-121 dans un proche avenir et a exclu ce candidat de son modèle financier.
Le moratoire clinique imposé par la FDA à RGX-121 fait suite à un plan de surveillance par IRM élargi mis en place après le moratoire précédent de RGX-111, ce qui reflète le contrôle accrue de la réglementation en matière de sécurité des thérapies génétiques.
