Johnson & Johnson a déclaré lundi que l'Agence alimentaire et médicamenteuse des États-Unis avait approuvé son médicament Imaavy pour le traitement de l'hémolyse autoimmune chaude, une affection sanguine rare caractérisée par la destruction par le système immunitaire des globules rouges.
L'approbation s'applique aux adultes et aux patients pédiatriques âgés de 12 ans et plus qui ont été traités par corticostéroïdes. Ce médicament, connu sous le nom générique de nipocalimab-aahu, a bénéficié d'une évaluation prioritaire de la part de la FDA et fait suite à une autorisation antérieure en avril 2025 pour une indication différente.
Cette décision est fondée sur les données de l'étude ENERGY de phase 2/3, qui a inclus 115 adultes randomisés en traitement ou sous placebo. Les patients recevant la dose approuvée de 30 mg/kg d'Imaavy étaient environ trois fois plus susceptibles d'obtenir une réponse durable en termes d'hémoglobine à 24 semaines que ceux qui recevaient un placebo.
La réponse durable en hémoglobine a été définie comme une concentration d'hémoglobine d'au moins 10 g/dl et une augmentation par rapport au niveau de base d'au moins 2 g/dl, maintenue pendant au moins 28 jours. Les patients du groupe traité ont présenté une augmentation moyenne de 1 g/dl en hémoglobine à la semaine 1, avec un score moyen FACIT-Fatigue de 3,5 points supérieur au placebo à la semaine 24.
L'anémie hémolytique autoimmune bénigne affecte environ 1 à 3 personnes nouvelles par 100 000 par an. Les effets indésirables les plus couramment rapportés dans les essais cliniques comprenaient l'œdème périphérique, la diarrhée et la fièvre. Imaavy agit en tant que bloquant du FcRn, conçu pour diminuer les auto-anticorps d'immunoglobuline G pathogènes associés à cette maladie.
