L'Agence américaine des médicaments (FDA) a accepté la demande de nouvelle molécule de United Therapeutics pour ralinepag, un agoniste récepteur de prostacycline orale en cours de développement pour le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire.
L'agence a fixé une date butoir de décision de juin 24, 2027, selon un communiqué de la société. La soumission repose sur les données de l'étude de phase 3 ADVANCE OUTCOMES, qui a évalué 687 patients principalement pré-traités souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire.
Dans l'étude, ralinepag a démontré une réduction de 55% du risque de dégradation clinique par rapport au placebo, atteignant ainsi l'objectif principal. Les objectifs secondaires comprenaient des réductions des niveaux de pro-B-type natriurétique terminale N et des améliorations de la capacité d'exercice mesurées par la distance de marche de six minutes. Les patients ont également montré une probabilité 47% plus élevée d'atteindre une amélioration clinique, avec un p-valeur de 0,015.
Les résultats de l'étude ont été présentés à la réunion annuelle 2026 de la Société thoracique américaine et publiés dans The Lancet. Les patients qui ont complété l'étude ADVANCE OUTCOMES étaient éligibles à s'inscrire dans l'étude de prolongement ouverte ADVANCE EXTENSION en cours.
L'hypertension artérielle pulmonaire est une maladie progressive caractérisée par une pression élevée dans les artères pulmonaires, qui restreint le flux sanguin dans les poumons. La maladie affecte environ 500 000 personnes dans le monde, dont environ 50 000 aux États-Unis. Ralinepag, si approuvé, serait administré une fois par jour sous forme orale. Le profil de sécurité observé dans l'étude était conforme aux événements indésirables liés aux prostacyclines connus, sans nouveaux signaux de sécurité identifiés.
