L'Agence américaine des produits thérapeutiques (FDA) a accepté la demande de nouveau médicament présentée par United Therapeutics Corporation pour le ralinepag, un agoniste oral de récepteur de prostacycline en phase d'étude, destiné au traitement de l'hypertension pulmonaire artérielle (HPA).
L'agence a fixé une date cible d'action conformément à la loi sur les frais payés par les utilisateurs de médicaments sur ordonnance, qui est le 24 juin 2027, selon une annonce faite lundi. Ralinepag n'a pas encore été approuvé pour aucune indication et est toujours en cours d'investigation pour la PAH.
Cette demande d'autorisation s'appuie sur les données de l'essai de phase 3 ADVANCE OUTCOMES, qui a inclus 687 patients atteints de PAH, essentiellement pré-tratés par des thérapies associées. L'étude a atteint son endpoint principal, démontrant une réduction de 55 % du risque d'aggravation clinique par rapport au placebo. Les mesures secondaires ont montré une réduction des niveaux de peptide natriuretique pro-B de type N-terminal et des améliorations de la distance d'une marche de six minutes, ainsi qu'une augmentation de 47 % des chances d'obtenir une amélioration clinique, avec une signification statistique obtenue à p=0,015.
United Therapeutics a indiqué que le profil de sécurité de ralinepag était cohérent avec les événements indésirables connus liés à la prostacycline, sans signalisation nouvelle de dangers. La société prévoit présenter des données supplémentaires de l'étude ADVANCE OUTCOMES et de l'extension à caractère ouvert ADVANCE EXTENSION au cours de la réunion annuelle 2026 de la American Thoracic Society.
La PAH atteint environ 500 000 personnes dans le monde, dont environ 50 000 aux États-Unis. Ralinepag est conçu pour une administration par voie orale une fois par jour, ce qui le positionne comme une potentielle alternative orale aux traitements actuels à base de prostacycline pour la gestion de la PAH.
