Fate Therapeutics souligne le potentiel de CAR-T auto-immun dans le cadre de la conférence Cantor

Fate Therapeutics a présenté ses programmes CAR-T axés sur les maladies auto-immunes lors de la 12e Conférence annuelle Cantor Fitzgerald Global Healthcare, le 9 septembre 2026, mettant l'accent sur les avancées dans la fabrication à haute précision et l'efficacité clinique pour des pathologies telles que la néphrite lupus et la sclérose systémique. Le candidat phare de l'entreprise, FT819, cible le CD19 dans le locus TRAC pour traiter la néphrite lupus, dans le cadre d'un essai randomisé en une seule branche prévoyant l'inclusion de jusqu'à 53 patients. La première administration a débuté en août 2024, avec l'objectif principal – une réponse complète au niveau rénal (CRR) après six mois – visant un taux d'efficacité de 30 à 40 %, contre 10 à 20 % chez les contrats historiques. L'enrôlement devrait se conclure dans les 18 mois suivant le lancement de l'étude, avec des données provisoires attendues au second semestre 2025 et les résultats complets à l'horizon 2028, suivis d'une demande de licence biologique (BLA). Le procédé de fabrication de FT819 utilise une banque de cellules mères capable de produire plus de 10 millions de doses par lot, réduisant ainsi la variabilité à un enchaînement génétique uniforme – 13 points – à l'inverse des systèmes autologues ou allogènes traditionnels, qui produisent moins de 500 doses par source de cellules T issues de donateurs. Cette approche a permis de réduire de plus d'1 gramme par gramme le taux de protéines urinaires par cratinine (UPCR) à six mois, avec une cohorte enrichie en bendamustine, qui montre une réduction de 1,8 gramme par gramme. Dans une cohorte sans conditionnement au niveau de dose 1, trois des trois patients ont atteint l'indicateur de réponse durable 4 (SRI4) et deux sur trois l'état de faible activité de la maladie (LLDAS). Le président-directeur général Bob a souligné la puissance de FT819, en la qualifiant du CAR-T le plus puissant en développement, et son attrait réglementaire pour sa conception axée sur la sécurité. Pendant ce temps, FT839, un CAR-T à double ciblage combinant les antigènes CD19 et CD38, a reçu une autorisation de produit clinique dans les 30 jours, avec une première administration chez le patient prévue d'ici quelques mois. La cible CD38 cible les cellules immunitaires activées (10 à 15 % du système immunitaire), préservant ainsi les 85 % restants du système. Les installations de 40 000 pieds carrés de Fate permettent un volume de production de 50 000 doses par an, ce qui souligne encore davantage sa capacité de production. Les programmes de l'entreprise bénéficient également de désignations réglementaires, notamment une désignation de condition médicale à risque rare (RMAT) pour FT819 et le fait d'être inclus dans le programme de thérapie cellulaire et génique de la FDA (CDRP).