Definium Therapeutics Inc. a présenté les résultats de l'essai clinique de phase III pour DT120, un médicament candidat dérivé des hallucinogènes, lors du salon TD Cowen 6th Annual Novel Mechanisms in Neuropsychiatry Summit du 23 septembre 2026. Ce médicament est évalué pour le trouble d'anxiété généralisée (TAG) et le trouble dépressif majeur (TDM), tous deux portant la désignation de médicament révolutionnaire de la FDA. DT120 a démontré des améliorations statistiques dans le cadre de trois études réalisées pendant une période d'observation principale de 10 semaines en été 2024, sans psychothérapie complémentaire ni médicament autorisé durant les phases initiales.
Dans les essais GAD, VOYAGE et PANORAMA, les patients avaient, en moyenne, des scores de gravité élevés à l'évaluation initiale sur l'échelle d'évaluation de l'anxiété de Hamilton (HAM-A) d'environ 28. DT120 a produit une réduction de 5,4 points dans VOYAGE et de 5,1 points dans PANORAMA par rapport au placebo, avec des valeurs p inférieures à 0,0001. Les taux de réponse étaient de 43 % et de 32 %, respectivement, et les taux de rémission étaient de 14 % et 15 %. L'étude MDD, EMERGE*, a montré une amélioration de 8,1 points sur l'échelle d'évaluation de la dépression de Montgomery-Åsberg (MADRS) par rapport au placebo, avec une valeur p inférieure à 0,0001, ce qui a conduit à un taux de réponse de 43 % et un taux de rémission de 20 % à la semaine 12. Les ratios des chances pour la réponse et la rémission variaient de près de 4 à 2,5 à 4.
Les essais s'étendirent à des prolongations de la Partie B, prolongeant les observations jusqu'à 40 semaines, avec des possibilités de traitement à l'état ouvert, permettant de poursuivre le traitement si les patients atteignaient les seuils de gravité modérée (MADRS 20 ou HAM-A 16). Dans la phase initiale à l'état ouvert, les taux de rémission convergeaient vers 60 % à 70 % avec des doses répétées, les patients recevant généralement 1 à 3 traitements sur six mois, au plus une fois par mois, et au maximum cinq traitements par an. Les mesures de sécurité indiquaient un effacement rapide – soit la médiane et la moyenne étaient d'environ six heures, et 97 % des patients avaient disparu dans les huit heures –, ainsi que l'évaluation rapide de la capacité de prise de décision, effectués en une minute environ.
Definium est en discussion constante avec la Division de psychiatrie de la FDA, traitant de la pharmacologie clinique, de la sécurité et des contrôles de fabrication. Une réunion pré-NDA est prévue pour déterminer si les demandes pour le TGA et le TNFD doivent être déposées en même temps, séquentiellement ou en parallèle. La société étudie aussi différents modèles de distribution commerciale, notamment le « buy-and-bill » et le « white-bagging », qui divisent actuellement le marché de SPRAVATO à parts égales.
Ces données soulignent le potentiel de DT120 comme traitement autonome pour le TCA et la MDD, avec un précédent de la phase II ayant montré des taux de rémission de près de 50 %, bien que davantage de validation réglementaire et commerciale reste nécessaire.
