Ascendis Pharma A/S présentera cette semaine, lors de la réunion annuelle de la International Skeletal Dysplasia Society, les données à deux ans de l’étude ApproaCH de phase 2, portant sur le produit TransCon CNP.
Cette communication, qui se tiendra vendredi à 13h00 pendant la session 4, portera sur les résultats de la semaine 104 de l'extension ouverte de l'étude, qui évalue l'administration hebdomadaire du médicament chez des enfants atteints d'achondroplasie. Ascendis présentera également un poster analysant les réactions au site d'injection, où les comparaisons indirectes traitées n'étaient pas possibles.
TransCon CNP, commercialisé sous la marque YUVIWEL, est un pro-oxydant de peptide natriurétique de type C qui est conçu pour fournir une exposition continue à la CNP active afin de contrebalancer le signalement excessif du FGFR3 dans l'acondroplasie. L Administración américaine des aliments et des drogues (FDA) a approuvé YUVIWEL en février 2026 pour stimuler la croissance linéaire chez des patients pédiatriques âgés de deux ans et plus, dont les épiphyses sont ouvertes.
L'Agence européenne des médicaments examine actuellement une demande d'autorisation de mise sur le marché relative à YUVIWEL, et une décision réglementaire est attendue au quatrième trimestre de 2026. L'achondroplasie, une maladie génétique rare provoquée par une variante du gène du récepteur du facteur de croissance des fibroblastes 3, touche plus de 250 000 personnes dans le monde et est associée à des complications telles que des anomalies de la colonne vertébrale, des ventricules cérébraux élargis, une faiblesse musculaire, des déficiences auditive, des obstructions des voies respiratoires supérieures et des douleurs chroniques.
Carlos Bacino, M.D., professeur de génétique moléculaire et humaine au Baylor College of Medicine et à l'hôpital Texas Children's, prononcera son exposé le vendredi. La réunion de l'ISDS a lieu du mercredi au samedi à Toronto.
