Ascendis Pharma A/S (NASDAQ : ASND) présentera des données sur deux ans de son étude ApproaCH concernant TransCon CNP au cours de la réunion annuelle de l'Association internationale de dysplasie squelettique (ISDS) qui aura lieu à Toronto cette semaine.
La présentation orale, prévue le vendredi à 10 h 00 lors de la session 4, portera sur les résultats de la semaine 104 de l'extension de l'essai en données ouvertes chez des enfants atteints d'achondroplasie. Ces données seront présentées par Carlos Bacino, MD, professeur de génétique moléculaire et humaine au Baylor College of Medicine et au Texas Children's Hospital.
Une présentation en affiche distincte analysera les réactions au niveau du site d'injection tout au long de la conférence, en abordant les scénarios où les comparaisons indirectes de traitement ne sont pas réalisables. TransCon CNP est un prodrogue administré une fois par semaine, conçu pour délivrer une exposition continue au peptide natriurétique de type C, afin de combattre le signalement excessif du facteur de croissance de fibroblastes 3 (FGFR3) associé à l'achondroplasie.
Le médicament de l'entreprise, commercialisé sous le nom de YUVIWEL, a reçu l'approbation de la FDA des États-Unis en février 2026 pour augmenter la croissance linéaire chez les patients pédiatriques âgés de deux ans et plus, atteints d'achondroplasie et d'éphysées ouvertes. En Europe, la demande d'autorisation de mise sur le marché de YUVIWEL est toujours en cours d'examen par l'Agence européenne des médicaments, et une décision est attendue au quatrième trimestre 2026.
L'achondroplasie, une affection génétique rare provoquée par une variante du récepteur du facteur de croissance des fibroblastes 3, affecte plus de 250 000 personnes dans le monde et est associée à des complications telles que des anomalies de la colonne vertébrale, l'amyotrophie, les déficits auditifs, les obstructions des voies respiratoires supérieures et les douleurs chroniques.
