Arcturus Therapeutics Holdings Inc, basée à San Diego, a publié les données de son étude de phase 2 d'ARCT-810, un médicament expérimental à base d'ARNm utilisé dans le traitement de la déficience en ornithine transcarbamylase (OTC). Cette étude a inclus des participants âgés de 12 ans et plus et a montré que le médicament était généralement sûr et bien toléré. Les niveaux de ammoniaque en état de jeun le matin restaient dans la normale, même lorsque les participants augmentaient leur consommation quotidienne de protéines. À la dose de 0,5 mg/kg, les concentrations de glutamine moyennes étaient également comprises dans la normale, et tous les participants ont pris du poids.
La société a également divulgué des mesures de performance pour sa plateforme de délivrance d'ARNm de nouvelle génération LUNAR 2.0. Les études sur les primates non humains ont montré une augmentation de 40 fois de l'expression de l'érythropoietine humaine par rapport au système LUNAR 1.0 antérieur, et un avantage 38 fois plus élevé en termes de potentielle que l'ATX‑95 lipidique dans la production de l'enzyme OTC humaine.
La déficit de la voie d'OTC, le trouble du cycle de l'urée le plus fréquent, touche environ 10 000 personnes en Europe et aux États-Unis. La prise en charge actuelle repose sur une diète à faible teneur en protéines et sur des médicaments qui capte l'azote, sans pour autant s'attaquer au déficit enzymatique sous-jacent.
À la suite des commentaires formulés à une réunion de type C de la FDA en juin, Arcturus modifiera le protocole de la phase 2 de l'étude ARCT‑810 pour incorporer ARCT‑2601, un traitement basé sur la plateforme LUNAR 2.0. Le dosage de ARCT‑2601 est prévu vers la fin de l'année.
Parallèlement, la société a annoncé que son acquisition de myNEO, une société de découverte de médicaments utilisant l'IA, devrait être finalisée en octobre, sous réserve des conditions habituelles.
Les actions Arcturus ont clôturé à 13,30 $, en baisse de 1,08 $ (-7,51 %). Pendant la session hors bourses, le titre a rebondi à 14,00 $, en hausse de 0,70 $ (+5,26 %).
