Ultragenyx Pharmaceuticals Inc. jumped 6.7 percent in after-hours trading on Wednesday after the U.S. Food and Drug Administration approved its gene therapy GENGLYCOS for patients aged eight and older with glycogen storage disease type Ia (GSDIa).
Denne godkendelse, som ble gitt før den angitte datoen for PDUFA-avgjørelsen den 23. august 2026, markerer Ultragenyx’ første FDA-godkjente genterapi og femte produktgodkjenning totalt sett. Terapien, pariglasgene brecaparvovec-opnr, målretter seg anslagsvis 1 500 til 2 500 pasienter i USA, og gir en reduksjon i behovet for daglig behandling med maisstivelse. Regulatorisk godkjenning ble støttet av data fra 48-ukers fas 3-studien GlucoGene, som omfattet 46 deltakere og viste en statistisk signifikant reduksjon i bruken av maisstivelse.
الأسهم، التي كان تتداول أقل بكثير من أعلى مستوى في 52 أسبوعًا البالغ 39.89 دولار قبل بدء البورصة، وصلت إلى 28.48 دولار في مرحلة التداول المتسارعة. ارتفعت أسهم الشركة المصنعة للأدوية في نوفاتو بكاليفورنيا بمقدار حوالي 15٪ على مدار الشهر الماضي، وتجاوزت ذلك أداء القطاع البيولوجي الأوسع نطاقًا في البيئة التي харакizada بالنشاط السوقي المتدني. كل من مؤشر S&P 500 ومؤشر داو جونز ومؤشر ناسداك components خرج من الجلسة العادية في مرمى 0.1٪ من تحقيق 상당한 تعافي، مع عدم وجود إعلانا رئيسيا من أي بنك مركزي أو بيانات اقتصادية رئيسية تؤثر بشكل كبير على معنويات القطاع البيولوجي.
Analysts covering Ultragenyx zachovali převážně pozitivní postoj, a většina hodnocení zůstala na úrovni Buy. Portfolio společnosti zůstává hlavní tématem, s další rozhodnutím FDA o léku UX111 pro syndrom Sanfilippo typu A plánovaným na 19. září 2026. Schválení GENGLYCOS zdůrazňuje širší přítomnost Ultragenyxu v terapii vzácných onemocnění, segmentu, který se stále více získává na prioritě jako příležitost pro vysoký růst v oblasti biotechnologií.
