Satelos Bioscience, que cotiza en NASDAQ y TSX bajo el símbolo MSLE, ha recibido un nombre internacional no protegido (INN, por sus siglas en inglés) de la Organización Mundial de la Salud para su candidato a fármaco anteriormente denominado SAT-3247. El compuesto pasará a denominarse Forazapadin.
Forazapadin es una molécula pequeña administrada por vía oral diseñada para restaurar la regeneración muscular y la biología de la reparación mediante la inhibición de la proteína AAK1. Al bloquear AAK1, el candidato restaura una señal bioquímica necesaria para apoyar la regeneración muscular. Satellos está desarrollando el fármaco como potencial tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) que funciona de manera independiente de la proteína distrofina, lo que significa que podría aplicarse a pacientes independientemente de su estado de mutación específica en los exones.
El compuesto se está evaluando actualmente en dos estudios de fase 2 en pacientes con DMD: BASECAMP, un estudio aleatorizado y controlado con placebo que incluye participantes pediátricos, y TRAILHEAD, un estudio abierto en participantes adultos. Satellos espera completar la inscripción en el estudio BASECAMP durante este trimestre, y se esperan los datos clínicos en el cuarto trimestre.
Además de su programa DMD, Satellos prevé iniciar un ensayo clínico de fase 2 para Forazapadin en la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) a finales de 2026.
