Las acciones de Novartis (NVS) cayeron alrededor del 12% antes del toque de apertura el martes, después de que un medicamento en investigación de su adquisición de 12.000 millones de dólares de Avidity Biosciences, una biotecnología de ARN, no alcanzó su punto final primario en un ensayo de fase 3 para la distrofia miotónica tipo 1.
El conjugado de anticuerpo-oligonucleotido del-desiran no mejoró significativamente el tiempo de apertura de la mano en el estudio Fase 3 HARBOR, según los datos publicados el martes por la mañana. Casi 160 pacientes participaron en el ensayo.
Del-desiran funciona utilizando un anticuerpo que apunta al receptor de transferrina 1 en las células musculares para entregar una carga de ARNip que etiqueta las moléculas de ARNm que codifican la proteína causante de la enfermedad, DMPK, para su destrucción.
Este revés provocó un duro golpe al acuerdo de Avidity de Novartis, que se anunció en octubre de 2025 y se cerró oficialmente en febrero de 2026. Los analistas de Oppenheimer describieron el resultado como una «decepción a 12B», haciendo referencia al tamaño de la adquisición.
Mientras tanto, el fracaso de los ensayos deja la carrera de la distrofia miotónica de tipo 1 en manos de Dyne Therapeutics (DYN). Los analistas de Jefferies escribieron que Dyne ahora "se proclama como líder" con su candidata de oligonucleotide antisentido, z-basivarsen, citando "una mayor penetración en los tejidos y mejor distribución biológica". Se espera que Dyne presente los datos principales de su estudio de fase 1/2 a principios del próximo año.
Los analistas de Stifel observaron las implicaciones más amplias del proceso de adquisición por fusión y de venta: "Creemos que cualquier posible adquiriente que estuviera interesado y se haya perdido la oportunidad de adquirir Avidity podría interesarse por DYN".
Novartis también se enfrentó a otro problema en su línea de productos: tres muertes se vincularon a su terapia CAR T en estudio, rapcabtagene autoleucel. La compañía continúa desarrollando otros activos, como pelacarsen, una terapia para reducir el colesterol que actualmente se estudia en la fase 3 dentro del estudio Lp(a)HORIZON, y del-brax, un conjugado de anticuerpo-oligonucleótido que se está estudiando para la distrofia muscular facioescapulohumeral y la distrofia muscular de Duchenne en el estudio de fase 1/2 FORTITUDE.
Estos revéses llegan mientras Novartis navega por un período clínico complicado después de la adquisición de Avidity, que supuso un gran riesgo.
