Fate Therapeutics destaca el potencial de CAR-T autoinmunitario en la conferencia de Cantor

Fate Therapeutics presentó sus programas CAR-T centrados en trastornos autoinmunes en la 12ª Conferencia Anual Global de Servicios de Salud de Cantor Fitzgerald el 9 de septiembre de 2026, haciendo hincapié en los avances en la fabricación de precisión y en la eficacia clínica para afecciones como la nefritis de lupus y la esclerosis sistémica. El candidato principal de la compañía, FT819, está dirigido a CD19 en el locus TRAC para tratar la nefritis de lupus, con un estudio de un solo brazo planificado en el que se inscribirán hasta 53 pacientes. La primera dosificación se inició en agosto de 2024, con el punto final primario o «completa respuesta renal» (CRR) a seis meses, con un objetivo de tasa de eficacia del 30% al 40%, frente a un control histórico del 10% al 20%. Se espera que la inscripción finalice dentro de 18 meses de la iniciación del estudio, con datos intermedios previstos para el segundo semestre de 2025 y resultados completos previstos para 2028, seguidos de una presentación de la solicitud de licencia de biológicos (BLA). El proceso de fabricación de FT819 aprovecha un banco de células maestro capaz de producir más de 10 millones de dosis por lote, lo que reduce la variabilidad a una edición genética uniforme, de 13 puntos, a diferencia de los sistemas autólogos o alogénicos tradicionales, que producen menos de 500 dosis por fuente de células T donantes. Este enfoque ha conseguido reducciones de más de 1 gramo por gramo en la relación proteína-creatinina urinaria (UPCR) a seis meses, con un cohorte enriquecida con bendamustina que presenta reducciones de 1,8 gramos por gramo. En una cohorte sin condicionamiento a nivel de dosis 1, tres de tres pacientes lograron el indicador de respuesta sostenida 4 (SRI4), y dos de tres alcanzaron un estado de baja actividad de la enfermedad (LLDAS). El director ejecutivo, Bob, destacó la potencia de FT819, calificarlo como el CAR-T más potente en desarrollo, y su atractivo regulatorio por su diseño centrado en la seguridad. Por otra parte, FT839, un CAR-T de doble objetivo que combina CD19 y CD38, recibió una autorización para uso experimental (IND) dentro de 30 días, con la primera dosificación del paciente prevista dentro de meses. El objetivo CD38 interactúa con células inmunitarias activadas (10%-15% del sistema inmunitario), preservando el 85% restante del sistema. La instalación de 40,000 pies cuadrados de la compañía soporta 50,000 dosis al año, lo que subraya aún más su escalabilidad de fabricación. Los programas de la compañía también se benefician de las designaciones reglamentarias, incluida una designación de Medicina Rara (RMAT) para FT819 e inclusión en el Programa de Terapia Celular y Genética (CDRP) de la FDA.