Eledon Pharmaceuticals ha presentado una solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para un ensayo clínico registracional que evaluará tegoprubart en pacientes con diabetes tipo 1 sometidos a trasplante de células de los islotes pancreáticos.
El estudio previsto supondrá el primer ensayo patrocinado internamente por la compañía en trasplante de células de los islotes, un procedimiento dirigido a restaurar la producción de insulina en pacientes con diabetes tipo 1. Tegoprubart, un anticuerpo anti-CD40L, se está desarrollando como terapia inmunosupresora para pacientes trasplantados con el fin de prevenir el rechazo del órgano.
En paralelo, ensayos iniciados por investigadores en centros médicos académicos avanzan con resultados alentadores. El Instituto de Trasplantes de la Universidad de Medicina de Chicago ha incluido pacientes en un estudio que evalúa tegoprubart en personas con diabetes tipo 1 y disfunción renal relacionada con enfermedad renal crónica que reciben trasplantes de células de los islotes sin inhibidores de la calcineurina. El centro ha ampliado la inscripción para incluir tres pacientes adicionales, elevando el total tratado a 15. Datos preliminares de los primeros 12 pacientes mostraron que todos alcanzaron independencia de insulina y niveles de hemoglobina glicosilada (HbA1c) inferiores al 7,0%, con función estable del injerto de islotes tras un seguimiento máximo de 22 meses.
Asimismo, se han iniciado protocolos de uso compasivo. El primer receptor de un trasplante de células de los islotes recibió tegoprubart para realizar la transición desde una inmunosupresión basada en tacrolimus debido a disfunción renal relacionada con inhibidores de la calcineurina. Por separado, el Centro Médico de la Universidad de Duke administró la primera dosis a un paciente con alto grado de sensibilización en un trasplante renal bajo un protocolo de uso compasivo.
En el Hospital General de Massachusetts, un tercer paciente ha sido tratado en un estudio iniciado por investigadores que evalúa tegoprubart para inducir tolerancia en trasplantes renales. Eledon mantiene su plan de iniciar en el cuarto trimestre de 2026 el ensayo global de Fase 3 LEGACY en trasplante renal, con el objetivo de reclutar aproximadamente 600 pacientes.
