Camp4 Therapeutics avanza en el ensayo SYNGAP1 en medio del progreso reglamentario

Camp4 Therapeutics está desarrollando un ensayo clínico de fase I/IIa para su terapia de edición de genes que persigue el objetivo de tratar SYNGAP1, un trastorno genético raro caracterizado por ataques convulsivos severos, deterioro cognitivo y retrasos en el desarrollo. La empresa, con un capitalización de mercado de 276 millones de dólares y 60 empleados, está pasando directamente de un diseño de dosis ascendentes múltiples (MAD) a un paso tradicional de dosis ascendentes únicas. El ensayo, previsto para comenzar en el cuarto trimestre de 2024, incluirá a aproximadamente 30 pacientes en tres cohortes de dosis, comenzando con niños mayores de 8 a 10 años y ampliándose a bebés de dos a tres años. Las autorizaciones regulatorias se han conseguido en Australia, Argentina y el Reino Unido, mientras que la evaluación de la Agencia de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos está en curso, y se están llevando a cabo discusiones adicionales en Europa. La terapia aprovecha la plataforma regRNA de Camp4, diseñada para potenciar la expresión genética a nivel trascripcional, lo que estimula la producción de todas las seis isoformas de la proteína SYNGAP. Los estudios preclínicos en ratones humanizados y primates no humanos demostraron su eficacia a la hora de reducir la frecuencia y la gravedad de los ataques convulsivos, utilizando la misma química oligonucleotídica que los medicamentos aprobados como SPINRAZA de GSK. El ensayo empleará un diseño controlado con placebo y valoraciones mediante video EEG y EEG, escalas de desarrollo (Bayley, Vineland, GMFM), puntuación del sueño y resultados reportados por los cuidadores. La empresa también colabora con GlaxoSmithKline en dos objetivos no DEE, que abarcan el trabajo de descubrimiento e investigación, con posibles pagos por milestones y royalty a Camp4. El stock de la empresa ha ganado casi un 16% durante la última semana y un 121% en lo que va del año, lo que refleja el gran interés de los inversores en el avance del ensayo clínico.