Las acciones de Abeona Therapeutics Inc. cayeron el viernes después de que la empresa proporcionó una actualización sobre su ensayo de terapia génica para la epidermolisis bullosa dystrófica hereditaria (RDEB), una rara enfermedad genética de la piel.
La empresa de biotecnología informó que su terapia investigacional, EB-101, alcanzó su punto final principal en el ensayo de fase 3 VIITAL, demostrando una mejora estadísticamente significativa en la curación de heridas en comparación con el grupo de control. Sin embargo, el ensayo no alcanzó todos los objetivos secundarios, incluyendo la durabilidad de la respuesta más allá de seis meses.
Abeona afirmó que los datos serían presentados en una conferencia médica próxima y sometidos a los reguladores como parte de sus discusiones en curso para una posible aprobación. Los resultados mixtos contribuyeron a una disminución en las acciones de la empresa, que cayeron aproximadamente un 15% en el comercio de mediodía.
Los analistas señalaron que si bien el éxito en el punto final principal es un paso positivo, el fracaso en alcanzar los objetivos secundarios podría generar dudas sobre la eficacia a largo plazo de la terapia. La empresa no ha proporcionado detalles adicionales sobre los resultados del ensayo más allá del comunicado de prensa.
Abeona Therapeutics, con sede en Nueva York, se centra en el desarrollo de terapias génicas y celulares para enfermedades genéticas graves. La empresa tiene un portafolio que incluye tratamientos para trastornos de almacenamiento lisosomal y otras condiciones raras, pero RDEB sigue siendo su programa más avanzado.
Los inversores seguirán de cerca las actualizaciones adicionales de la empresa y la retroalimentación regulatoria a medida que avanza el desarrollo de la terapia.
