Satellos Bioscience, das an der NASDAQ und der TSX unter dem Symbol MSLE notiert ist, erhielt von der Weltgesundheitsorganisation (WHO) ein International Nonproprietary Name (INN) für ihre Wirkstoffkandidatin, die früher SAT-3247 hiess. Das Wirkstoff wird nun als Forazapadin bezeichnet.
Forazapadin ist ein oral einzunehmendes Molekül, das auf die Wiederherstellung der Muskelregeneration und der Reparaturbiologie durch den Unterdrückung des AAK1-Proteins abzielt. Durch die Blockierung von AAK1 ermöglicht das Arzneimittel die Wiederherstellung eines biochemischen Signals, das für die Unterstützung der Muskelregeneration erforderlich ist. Satellos entwickelt das Medikament als potenzielles Behandlungsmittel für die Muskeldystrophie Duchenne (DMD), das unabhängig von Dystrophin funktioniert, was bedeutet, dass es für Patienten einwirken könnte, unabhängig von ihrem spezifischen Genstatus.
Das Wirkstoff wird derzeit in zwei Phase-2-Studien an DMD-Patienten untersucht: BASECAMP, einer randomisierten, placebokontrollierten Studie mit pädiatrischen Teilnehmern, und TRAILHEAD, einer offenen Studie mit erwachsenen Teilnehmern. Satellos erwartet den Abschluss der Registrierung für die BASECAMP-Studie in diesem Quartal, mit klinischen Daten voraussichtlich im vierten Quartal.
Neben seinem DMD-Programm plant Satellos, bis Ende 2026 einen Phase-2-Klinikumsversuch für Forazapadin bei der facioskapulohumeralen Muskeldystrophie (FSHD) initiieren zu lassen.
