Sarepta wird Daten zur Gentherapie auf der 2026 Neuromuskulären Konferenz vorgestellt

Sarepta Therapeutics Inc. wird auf der 27. Jahrestagung der Neuromuskulären Studiengruppe in San Antonio, Texas, vom 25. bis 27. September 2026, Daten aus seinem Genetherapiepipeline präsentieren. Das Unternehmen wird die Ergebnisse der Phase-4-Studie ENDURE darstellen, in der delandistrogene moxeparvovec (vermarktet unter dem Namen ELEVIDYS) in realen klinischen Situationen bei Duchenne-muskeldystrophie-Patienten, die prophylaktische Immunsuppression mit Sirolimus erhalten, untersucht. In fünf Poster wird die klinische Validierung von mikro-dystrophin-Expressionen, Verschiebungen von Behandlungszeiten, das Profil der Sicherheit in der realen Welt, Verbesserungen der Mobilität und die Nachmarketingüberwachung für ELEVIDYS, eine einmalige Gentherapie, die für ambulante Patienten ab vier Jahren mit bestätigten DMD-Genmutationen zugelassen ist, im Mittelpunkt stehen. ELEVIDYS weist insbesondere eine gesperrte Warnhinweise für akute Lebererkrankungen und Kontraindikationen für Patienten mit Deletionen in den Exonen 8 und 9 des DMD-Gens sowie Einschränkungen für Personen mit bereits bestehenden Lebererkrankungen, kürzlichen Impfungen oder aktiven Infektionen auf. Häufige Nebenwirkungen sind Übelkeit, Beschwerden im Magen-Bauchraum, Lebererkrankungen, Fieber, Thrombozytopenie und erhöhte Troponin-I-Werte. Darüber hinaus wird Sarepta Zwischen-Ergebnisse zur Sicherheit und Exponierung aus den Phase-1/2-Studien zu SRP-1003 für myotonische Dystrophie Typ 1 und SRP-1001 für FSHD1, die die αvβ6-Integrin-Pathway targeten, vorstellen.