Roche (SIX: RO, ROP; OTCQX: RHHBY) gab am 10. September bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration eine Priority-Review für eine ergänzende Biologika-Genehmigungsanwendung für Enspryng (Satralizumab) zur Behandlung der Myelin-Oligodendroglykan-Abwehrkrankheit (MOGAD) genehmigt hat. Dies ist eine seltene Autoimmunerkrankung, für die bisher keine zugelassenen Therapien vorhanden sind.
Die Einreichung wurde durch positive Ergebnisse aus der Phase-III-Studie METEOROID gestützt, die ihren Hauptausgangspunkt, die Zeit von der Randomisierung bis zum ersten Rückfall von MOGAD, erfüllte. Enspryng reduzierte das Risiko eines neuen Rückfalls um 68 % im Vergleich zum Placebo (p=0,0025). Nach 48 Wochen waren 87 % der Patienten, die Enspryng erhielten, weiterhin rückfallfrei, im Vergleich zu 67 % der Patienten, die Placebo erhielten. Das Medikament zeigte ebenfalls signifikante Verbesserungen bei sekundären Messwerten, einschliesslich der jährlichen Rückfallsrate, der Aktivität von MRI-Lesionen und der Anwendung von Rettungsbehandlungen.
Die FDA wird voraussichtlich am 10. Januar 2027 eine Entscheidung treffen. In Europa hat die European Medicines Agency die Anmeldung validiert, wobei eine Entscheidung der Europäischen Kommission im dritten Quartal 2027 erwartet wird.
Dies ist die zweite Prioritätsprüfung für Enspryng nach der Zusage derselben Status durch die FDA im Juni 2026 für die Anwendung bei einer Schilddrüsenaugenkrankheit (TED). Eine Zulassungsentscheidung wird im Oktober erwartet.
Levi Garraway, MD, PhD, Chief Medical Officer von Roche, nannte MOGAD als "unvorhersehbar und schädigend". Er sagte, dass jedes Rückfall bleibende neurologische Schäden verursachen kann und dass es derzeit keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten gibt. Garraway sagte, dass Enspryng das Potenzial hat, die Behandlung grundlegenderweise zu verändern, indem er schwere Anfälle signifikant reduziert und die Abhängigkeit von hohen Dosen Steroidmedikamenten und Immunsuppressiva verringert.
Enspryng ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper, der auf den Interleukin-6- (IL-6-) Rezeptor zugeschnitten ist und mithilfe einer neuartigen Recycling-Antikörpertechnologie eine anhaltende Hemmung von IL-6 ermöglicht. Es ist bereits in circa 90 Ländern für das Neuromyelitis optica-Spektrum-Störung (NMOSD) zugelassen, einschliesslich in den USA und der EU, und verfügt über einen sicheren Profil, der bei mehr als 10 000 Patienten erprobt wurde.
MOGAD ist eine seltene Autoimmunerkrankung des zentralen Nervensystems mit einer geschätzten Prävalenz zwischen 0,51 und 3,42 pro 100.000 Personen. Angriffe können die Sehnernchen, das Gehirn und das Rückenmark betreffen und führen потенziell zu Sehverlust, Verwirrung, Muskelschwäche und Behinderung. Das wiederkehrende MOGAD charakterisiert sich durch unvorhersehbare Verschlimmerung neurologischer Symptome, die sich möglicherweise nicht vollständig zurückbilden, wodurch permanente Schäden akkumulieren.
Roche untersucht Enspryng bei weiteren neurologischen Autoimmunerkrankungen und entzündlichen Zuständen, darunter anti-NMDA-Rezeptor-Autoimmunen Enzephalitis und leucinreiche Gliom-inaktivierte 1-Autoimmunen Enzephalitis, für die das Medikament in den USA und der Europäischen Union als "Orphan Drug" eingestuft ist.
