Novartis gab am Dienstag bekannt, dass der RNA-Medikamentkandidat del-desiran den Primärschlüsselparameter in einer Spätphasen-Studie zu Myotonischer Dystrophie Typ 1 (DM1), einer seltenen Muskelerkrankung, nicht erreicht hat. Die Studie, die der Messung der Fähigkeit des Arzneimittels, die Handmuskelentspannung zu verbessern, diente, zeigte keine signifikante Verbesserung im Vergleich zu einem Placebo. Forschende beobachteten jedochAnzeichen für klinische Aktivität bei Sekundärzielen und in explorativen Analysen.
Diese Rückschlag tritt zurzeit auf, während Novartis den vollständigen Datensatz aus der Studie weiter auswertet. Shreeram Aradhye, Chief Medical Officer von Novartis, erklärte, dass die Entwicklung von Therapien für komplexe Erkrankungen wie DM1 fortsetzunglich eine grosse Herausforderung darstelle und dass Rückschläge Teil des wissenschaftlichen Fortschritts sind. Das Unternehmen ist weiterhin dazu verpflichtet, den geeigneten Entwicklungsweg für das Del-Desiran-Programm zu identifizieren und innovative Ansätze für Patienten mit DM1 und anderen schweren neuromuskulären Erkrankungen zu verfolgen.
Novartis erwarb Ende letzten Jahres del-desiran und seine Technologieplattform von Avidity Biosciences für 12 Milliarden US-Dollar. Die Plattform verwendet gezielte Antikörper, um Teile von modifizierten Genmaterialien in Muskelzellen einzuschleusen, um krankheitsverursachende Gene zu inaktivieren. Novartis erwarb ausserdem weitere Medikamente, darunter del-zota und del-brax, die für Duchenne-Muskeldystrophie und facioscapulohumerale Muskeldystrophie in der Prüfung sind.
Das Versuchsversagen führte zu einem Rückgang der Aktien von Novartis um 13%. Die Aktien wurden am späten Dienstagmorgen zum ersten Mal unter 139 US-Dollar gehandelt. Der Analyst von Jefferies, Michael Leuchten, bemerkte, dass die Übernahme von Avidity mit Kontroversen verbunden war und Fragen zu Novartis' Due Diligence und Geschäftsentwicklungsansatz aufwarf. Leuchten's Team hatte zuvor einen Jahresumsatz von 1,5 Mrd. USD für del-desiran und eine 80 %-ige Erfolgswahrscheinlichkeit für das Entwicklungsprogramm prognostiziert.
Der Analyst Eric Schmidt von Cantor Fitzgerald vermutete, dass der hohe Grad der Variabilität im Test der Handentspannung die Studie von Novartis unterlaufen haben könnte. Die Firma steht auch im Wettbewerb mit der Massachusetts-basierten Biotech-Firma Dyine Therapeutics, die an einer ähnlichen Therapie für DM1 arbeitet. Nach den Meldungen von Novartis fiel die Aktienkurs von Dyine Therapeutics um 22 %, und Cantors Team senkte die Erfolgswahrscheinlichkeit für das Medikament von 50 % auf 25 %.
