Moderna (MRNA) erweitert seine mRNA-Plattform von Infektionskrankheiten hin zu Medizin und seltenen genetischen Erkrankungen, berichteten die Führungskräfte am Mittwoch an den Teilnehmern des Forums Bernstein Insights Healthcare Leaders and Disruptors.
Stéphane Bancel, Vorstandsvorsitzender, eröffnete die Präsentation und betonte die langjährige Positionierung des Unternehmens: „Moderna war nie ein Unternehmen für COVID-19-Impfstoffe. Moderna war von Tag eins an ein Unternehmen, das auf der mRNA-Plattform basiert.”
Moderna hat 2,6 Milliarden US-Dollar über umwandelbare Schuldscheine eingeworben, um seine verbreiterte Produktpalette zu unterstützen und die Entwicklungszeit zu verkürzen, erklärte das Unternehmen. Die Einnahmen der letzten zwölf Monate beliefen sich auf 2,23 Milliarden US-Dollar, während die Bruttoergebnismargin bei -66 % lag. Der Gewinn pro Aktie betrug -8,01 US-Dollar.
Die wichtigste klinische Neuerung drehte sich um intismeran (mRNA-4157 / V940), einen personalisierten Neuansteingenvakzin gegen Krebs, der gemeinsam mit Merck entwickelt wurde. Die Phase-III-Auxiliarstudie zu Melanom erfüllte sowohl den primären Endpunkt als auch einen wichtigen Sekundärendpunkt – den weit entfernten metastasenfreien Überleben – bereits bei der ersten Zwischenanalyse. Moderna wies darauf hin, dass diese Studie die erste ist, bei der beide Endpunkte bei einer Zwischenanalyse erreicht wurden, und die erste Studie, bei der die PD-1-Monotherapie, wenn sie zur Behandlung hinzugefügt wird, die PD-1-Monotherapie übertrifft. Die Studie umfasste 1.100 Patienten, und das Programm wird derzeit in neun laufenden Studien zu verschiedenen Tumorarten untersucht.
Im Rahmen der Partnerschaft mit Merck werden Kosten und Gewinne gleichmässig über eine Struktur geteilt, die eher als ein virtuelles Joint Venture als eine juristische Einheit zu verstehen ist, wobei die Ausgaben auf den Bereichen Umsatz, Studien, Produktion, Kapitalaufwendungen und Betriebskosten verteilt werden.
David Berman, Chief Development Officer von Moderna, bezeichnete die früheren Daten der Phase II als „eine bedeutende Phase-II-Studie“ und beschrieb sie als die strengste Immuntherapie-Studie gegen Krebs, die er je gesehen habe. „Intratumor braucht nicht einmal einen PD-1, um wirksam zu sein“, sagte Berman und bezeichnete diese Feststellung als „ein wirklich wichtiger Punkt“.
Auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten erwartet Moderna entscheidende Daten für seine Behandlung bei Propionatämie bis Ende 2024. Die lebergerichtete Therapie erfolgt mit einem intravenösen Lipidinjizieren anstatt mit einer intramuskulären Behandlung. Präklinische Daten wurden für mehr als 12 Modelle von genetischen Krankheiten veröffentlicht, darunter Methylmalonsämie. Das Unternehmen stellte auch sein Programm für das Lynch-Syndrom vor – eine Studie Phase I/II im Vereinigten Königreich, die auf die Fangung von Krebs bei Hochrisikopatienten abzielt. Das Lynch-Syndrom betrifft rund 1 von 400 Menschen und kann das Risiko bestimmter Krebserkrankungen bis zu zehnfach erhöhen.
Bancel wies auf die Skalierung der Produktion von Moderna während der Pandemie als Beweis für die Plattformkapazitäten hin: Die Produktion erhöhte sich von weniger als 100.000 Dosen in allen klinischen Studien im Jahr 2019 auf 1 Milliarde Dosen innerhalb von 18 Monaten. Jede Patientenkassette verwendet etwa 34 neoantigene, wobei circa ein Drittel davon immunogen sein dürfte.
Das Unternehmen hat derzeit fünf zugelassene Impfstoffe. Moderna erwirkte den Einkauf von Translate Bio und schloss zuvor Partnerschaften mit CureVac und BioNTech.
Die Aktien schlossen am Mittwoch bei 154,04 USD, ein Rückgang von 2,55 %, und wurden in der Pre-Market-Sitzung zu 156,55 USD gehandelt, ein Plus von 1,63 %.
