Mirum Pharmaceuticals (MIRM) hat seine Prognose für die Umsätze im Gesamtjahr 2024 auf 680 Millionen bis 700 Millionen US-Dollar erhöht, und zwar beim 28. jährlichen Global Investment Conference von H.C. Wainwright am Dienstag. Als Gründe dafür nannte das Unternehmen das weiterhin bestehende Potenzial hinter dem genehmigten Medikament gegen Lebererkrankungen, LIVMARLI.
Der Umsatz im zweiten Quartal belief sich auf 176,2 Millionen US-Dollar für genehmigte Medikamente, wobei LIVMARLI alleine 129 Millionen US-Dollar beigetragen hat, was einem Anstieg von 13% quartalsweise entspricht. Der Umsatz im laufenden Zwölfmonatszeitraum belief sich im zweiten Quartal auf 618 Millionen US-Dollar und lag damit um 44% über dem Vorjahreswert. Das Unternehmen verzeichnete eine Bruttomarge von 81,7%.
Mirum sagte, dass es für 2024 einen etwa neutralen bis leicht negativen Cashflow erwartet, nachdem die Produktionskapazitäten skaliert werden. Eine Rückkehr zu einem operativen Cash-Flow in positiver Form wird für 2025 geplant.
Ceo Chris Peetz beschrieb die strategie des unternehmen, sich auf weniger erschlossene Indikationen für seltenen Krankheiten zu konzentrieren, die von grösseren pharmaunternehmen weniger berücksichtigt werden. "In der gesamten Gebiet der seltenen Krankheiten sind nur etwa 5 % der seltenen Krankheiten mit zugelassenen Medikamenten behandelt", sagte er.
Pipeline-Katalyste
Auf der Konferenz wurde eine aktualisierte Zeitplanung für die Entwicklungsprogramme von Mirum vorgestellt:
Zilurgisertib, ein oraler ALK-2-Inhibitor für die Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), wurde gemeinsam mit Incyte entwickelt und hat einen Entscheidungsdatum für die PDUFA am 26. September 2024. Die Zielbezeichnung umfasst Patienten ab 12 Jahren.
Brelovitug, ein Bulevirtide-Derivat zur Behandlung von Hepatitis Delta, soll später im September 2024 die topline-Daten der Studie AZURE-1 bekanntgeben, gefolgt von den topline-Daten der Studie AZURE-4 im vierten Quartal. In der Phase IIb erzielte brelovitug bei der 300-mg-Wöchentliche Dosis eine 100-prozentige virologische Response-Rate zum 24-Wochen-Zeitpunkt.
Volixibat, das für die primäre sklerotische Cholangitis (PSC) und die primäre biläre Cholangitis (PBC) entwickelt wurde, wird in der ersten Hälfte des Jahres 2025 PSC-Daten präsentieren und eine geplante Neuentwicklungsanmeldung (New Drug Application) unterstützen. Die Studie VANTAGE bei PBC wird voraussichtlich im ersten Quartal 2027 ausgewertet. Zu den Zwischenergebnissen sagte Peetz, dass die beobachtete Verringerung der Juckreiz "tatsächlich deutlich" war und "für PBC-Patienten ein Game-Changer" sein könnte.
Kommersielle Expansion
LIVMARLI ist zugelassen für cholestatisch prurit bei Patienten mit dem Alagille-Syndrom und progressivem familiärer intrahepataler Cholestase (PFIC). Die EXPAND-Baskettstudie, die Patienten mit biliärer Atresie und anderen cholestatischen Erkrankungen umfasst, wird die Entblindung im 4. Quartal vollenden.
Mirum schätzt, dass es in den USA rund 2.000 nicht ausreichend diagnosticierte Erwachsene mit PFIC gibt. Das Unternehmen richtet sich derzeit nur an die ersten 10% der Erwachsenen- hepatologischen und gastroenterologischen Fachleute und ist mit einer erweiterten Vertriebsabteilung gut positioniert, die bis Ende 2024 oder Anfang 2025 bereit sein wird. Peetz betonte Lateinamerika als Region mit einem bemerkenswerten Wachstumspotenzial und wies auf den Nahen Osten hin, der sich in früheren Stadien der kommerziellen Entwicklung befindet.
