Kyverna Therapeutics Inc. (NASDAQ: KYTX) hat einjährige klinische Daten zur miv-cel, einer vollständig menschlichen autologen CAR-T-Zell-Therapie mit Zelltargeting gegen CD19, aus zwei laufenden Studien zu autoimmunen Erkrankungen veröffentlicht.
In der KYSA-8-Studie, in der miv-cel bei dem Stiff-Person-Syndrom untersucht wurde, zeigten 26 Patienten nach 12 Monaten anhaltende Verbesserungen in Mobilitätsmassnahmen. Die mediane Verbesserung im 25-Fuss-Gehwegtest lag bei 49 % zum Ausgangswert, wie Kyverna aus Emeryville, Kalifornien, mitteilte. 95 % der Patienten, die bei der Hauptanalyse eine klinisch bedeutsame Verbesserung erreichten, behielten den Nutzen bis zum Jahrestag, und 92 % waren weiterhin ohne chronische Immuntherapien für die Erkrankung. Ein hochgradiges Cytokinaussetzungs-Syndrom oder ein Neurotoxizitäts-Syndrom, das mit Effektor-Zellen im Immunsystem verbunden ist, wurde bis zum Ende des Jahrestracks nicht festgestellt, und keine Fälle eines neurotoxischen Lyhohistiocytsähnlichen Syndroms, das mit Effektor-Zellen im Immunsystem verbunden ist, wurden berichtet.
Das Stiff-Person-Syndrom ist eine seltene progressive neurologische autoimmunische Erkrankung, bei der laut Schätzungen 6.000 Patienten in den Vereinigten Staaten diagnostiziert wurden. Es gibt derzeit keine von der FDA zugelassenen Behandlungen für diese Erkrankung.
In der Phase 2 des Studien KYSA-6 für generalisierte Myasthenia gravis erreichten alle sieben Patienten eine klinisch signifikante Verbesserung der Massnahmen zur Bewertung der Krankheitsaktivität nach 24 Wochen. Fünf dieser Patienten, die eine Follzeit von einem Jahr oder länger erreichten, behielten ihre Verbesserungen weiter. Zum Zeitpunkt ihrer letzten Nachbeobachtung hatten 86 % der Teilnehmer die Immunsuppressiva eingestellt. Die Phase 3 der Studie KYSA-6 ist noch in Gange, die Aufnahme der Teilnehmer ist voraussichtlich Mitte 2027 abgeschlossen.
Kyverna gab an, dass bis heute mehr als 100 Patienten mit miv-cel bei verschiedenen Autoimmunerkrankungen behandelt wurden. Die eigentliche Einreichung des laufenden Biologikaerlaubnisantrags für miv-cel bei Stiff-Person-Syndrom wird weiterhin gemäss Plan für das vierte Quartal 2026 abgeschlossen.
