H.C. Wainwright senkte sein Kursziel für Regenxbio Inc. von 23 auf 21 USD und behielt die Kaufempfehlung bei, nachdem die US-amerikanische Food and Drug Administration die klinische Zulassung der Genterapie RGX-121 der Gesellschaft ausgesetzt hatte.
Die FDA verhängte die Sperre am Montag, nachdem sie bei fünf Teilnehmern der Studie CAMPSIITE asymptomatische Befunde auf MR-Bildern des Rückens festgestellt hatte, die RGX-121 über intrathekalen oder intrakraniellen Wegen verabreicht wurde. Die Forscher bewerteten die Befunde als nicht ernst und die Röntgenärzte als wahrscheinlich gutartig, ohne dass Gewebeknoten oder -masse entdeckt wurden. Die Teilnehmer hatten die Therapie 3 bis 6 Jahre zuvor erhalten, und die Sperre folgt einer vorherigen Aussetzung, die in Zusammenhang mit RGX-111 stand.
Die Aktien von Regenxbio fielen in der vergangenen Woche um fast 26 % und wurden zum Zeitpunkt der Berichtserstellung zu 8,91 US-Dollar gehandelt. Die Q2-Ergebnisse 2026 zeigten ein bereinertes Ergebnis je Aktie von 0,43 US-Dollar, was die Prognose von 0,25 US-Dollar übertraf, obwohl die Einnahmen 108,02 Millionen US-Dollar beliefen, was unter der vorhergesagten Summe von 113,74 Millionen US-Dollar lag. Die Einnahmen umfassten eine Meilensteinzahlung von 100 Millionen US-Dollar von AbbVie, was zu einer Kassenreserve von über 310 Millionen US-Dollar nach einer Publikumsaktienemittlung führte.
Barclays hat auch seine Prognosen angepasst, indem es ein Kursziel von 12 US-Dollar festgelegt hat und Regenxbio zu einem neutralen Kursgewicht herabgewertet hat. Regenxbio erklärte, dass die übrigen Produkte in der Pipeline des Unternehmens, darunter Therapien für Duchenne-und Retinaerkrankungen, weiterhin auf Kurs seien, da sie verschiedene Capside und Verabreichungswege verwenden. Das Unternehmen erwartet nicht, den Biologics License Application für RGX-121 in nächster Zeit wieder einreichen zu können und hat den Kandidaten aus seinem Finanzmodell entfernt.
Der klinische Haltebefehl der FDA für RGX-121 basiert auf einem erweiterten MRI-Monitoring-Plan, der nach dem vorherigen Haltebefehl für RGX-111 implementiert wurde und den verstärkten regulatorischen Überprüfungen der Sicherheit von Gentherapien widerspiegelt.
