Genuro, eine klinisch fortgeschrittene Biotech-Tochtergesellschaft von NRx Pharmaceuticals, präsentierte sein ALS‑orientiertes Programm auf der Moody Capital Disruptive Growth & Life Science Conference am Mittwoch, 9. September 2026. Das Unternehmen erklärte, dass es darauf abzielt, bis Juli 2027 ein Antikörperprodukt für die Klinik bereit zu haben, wobei die Produktion in Bioreaktoren Anfang 2027 zu erwarten ist. Die Durchführung klinischer Studien ist für 2027 vorgesehen, und das Unternehmen nennt ein mögliches Datum für die FDA-Zulassung bereits für 2029.
Finanztechnisch schafft Genuro 5 Millionen US-Dollar durch eine Regulation CF-Kampagne für Crowdfunding, die von Moody Capital verwaltet wird. Die Technologie, auf der das Medikament basiert, profitiert von rund 180 Millionen Euro an früherer europäischer Forschung und Entwicklung, die hauptsächlich durch den Europäischen Investitionsfonds finanziert wurden, bevor die Vermögenswerte aus einem Schweizer Konkurs übernommen wurden. Der US-Standort Verteidigung überweist im Haushaltsentwurf für 2027 80 Millionen US-Dollar für klinische Studien zu ALS, und Genuro schätzt, dass der gesamte Weg bis zum serienreifem Medikament bis 2029 etwa 25 Millionen US-Dollar kostet. Falls es die Zulassung erhält, würde die US-Bundesregierung über gemeinsame Patente eine Lizenzgebühr von 3 % auf die Umsätze erhalten.
Wissenschaftlich richtet sich Genuros Vorgehen gegen Env-Proteine des menschlichen endogenen Retroviruses K (HERV-K), die in der Cerebrospinalflüssigkeit von mehr als 75 % der ALS-Patienten nachgewiesen wurden und bei Kontrollen ohne ALS nicht vorhanden sind. Das Unternehmen weist darauf hin, dass ein ehemaliges Unternehmen fünf klinische Studien mit einem Anti-HERV-W-Antikörper bei multiplen Sklerosen durchführte und mehr als 400 Patienten behandelt hat, bei denen keine Sicherheitsprobleme gemeldet wurden. Genuro verfügt über 25 weltweit genehmigte Patente und strebt bis zum Beginn der klinischen Studien für sein Schaltvermogen einen Umfang von rund 100 Patente an, die sieben Patentfamilien umfassen.
Auf der Präsentation wurde auch der Patientennachweis betont: ALS betrifft etwa 6.000 Menschen jährlich in den Vereinigten Staaten, mit einer medianen Überlebensrate von drei bis fünf Jahren. Veteranen des Militärs und Kontaktsportler haben ein erhöhtes Risiko, das zwei- bis dreimal höher ist als in der allgemeinen Bevölkerung. Der beschleunigte Zulassungsprozess der FDA, der sich auf Biomarkerreduzierungen wie den neurofilament light chain stützt, wurde als potenzielle Route genannt, wobei auf die vorherige Erfahrung mit QALSODY für eine Untergruppe von ALS-Patienten mit einer SOD1-Mutation verwiesen wurde.
Zu den wichtigsten Persönlichkeiten zählen CEO Jonathan Javitt, der 1978 an der Princeton Universität einen Abschluss in Biochemie erwarb, und Arnie Levine, Moderator des wissenschaftlichen Beratungsgremiums, der Javitt im Jahr 1977 an der Princeton Universität molekulare Biologie unterrichtete. Zu den weiteren bedeutenden Personen gehören Hervé Perron, Chief Scientist, Dr. Avindra Nath vom NIH, Professor Marion Leboyer von Inserm sowie mehrere Veteranen der Industrie, die an der Produktion und den regulatorischen Angelegenheiten beteiligt sind.
