Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat Lisraya (Brepocitinib), einen oralen 30 mg täglich TYK2/JAK1-Hemmer, der von Priovant Therapeutics entwickelt wurde, für die Behandlung von Erwachsenen mit Dermatomyositis zugelassen. Dermatomyositis ist eine seltenen autoimmunen Erkrankung, die Muskelschwäche und Hautläsionen verursacht.
Die Zulassung schliesst sich direkt der Phase 3- Studie VALOR an, einer 52-wöchigen Studie, die bisher als die grösste ihrer Art durch das Unternehmen beschrieben wurde. In dieser Studie erreichten 55 % der Patienten, die Lisraya erhielten, eine moderate oder bessere Verbesserung im Total Improvement Score für Myositis, während sie den Cortikosteroidgebrauch reduzierten oder ganz aufhielten, im Vergleich zu 30 % der Patienten, die Placebo erhielten. Bei den Teilnehmern, die die Studie mit einem Cortikosteroid-Durchschnittspotenz von mindestens 7,5 mg pro Tag begannen, reduzierten sich 62 % der Patienten, die Lisraya erhielten, auf ein minimales Cortikosteroid-Gebraucht oder auf null Cortikosteroid-Gebrauch im Vergleich zu 38 % der Placebo-Patienten. Bei 45 % der Patienten auf Lisraya wurden komplett auf Cortikosteroide verzichtet im Vergleich zu 29 % der Placebo-Patienten.
Lisraya wird ab sofort in den Vereinigten Staaten über ein begrenztes Netzwerk von Spezialpharma-unternehmen vertrieben. Berechtigte Patienten können das Medikament im Rahmen des Programms Lisraya My Compass Support kostenlos erhalten, was die Selbstzahlerkosten auf 0 US-Dollar pro Monat reduzieren kann.
Die FDA hat Lisraya eine vorrangige Prüfung und die Kennzeichnung als Zulassungsstatus für Arzneimittel mit geringem Marktpotenzial zugestehen. Die Packungsbeilage enthält eine Gefahrenhinweis für gefährliche Infektionen, Mortalität, Malignome, schädliche Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Thrombosen. Zu den häufigsten unerwünschten Wirkungen der VALOR-Studie gehörten Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Müdigkeit, Harnwegsinfektionen, Übelkeit, Bronchitis, Arthralgien, Durchfall, Rückenschmerzen, Stürze, Grippe und Akne.
Priovant Therapeutics, das an der NASDAQ unter dem Kürzel ROIV notiert ist, hat seinen Firmensitz in Durham, North Carolina.
