Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat den Antrag der United Therapeutics Corporation auf Zulassung eines neuen Medikaments für ralinepag, einen in der klinischen Entwicklung befindlichen oralen Prostacyclin-Rezeptor-Agonist zur Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH), akzeptiert.
Die Agentur hat für die Anwendung ein Zieldatum für die Durchführung des Gesetzen über Gebühren für die Verwendung rezeptpflichtiger Drogen festgelegt: 24. Juni 2027. United Therapeutics, mit Sitz in Silver Spring im US-Bundesstaat Maryland und mit Forschungsoperationen im Research Triangle Park in North Carolina, hat keinerlei Informationen zur geplanten Einführung in den kommerziellen Bereich veröffentlicht.
Die Einreichung des NDA stützt sich auf Daten aus der Phase-3-Studie ADVANCE OUTCOMES, in der 687 vorwiegend vorbehandelter Patienten mit PAH aufgenommen wurden. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt und zeigte eine 55%ige Verringerung des Risikos einer klinischen Verschlechterung im Vergleich zum Placebo. Darüber hinaus verzeichneten die Sekundärmärkte statistisch signifikante Verbesserungen, darunter eine 47% höhere Wahrscheinlichkeit für eine klinische Verbesserung und Absziedungen des N-terminalen pro-B-Natriuretischer Peptids, eines Biomarkers, der mit Herzinsuffizienz in Verbindung steht.
Die Bewegungskapazität, gemessen als Entfernung in sechs Minuten, verbesserte sich beim Relinepag-Arm im Vergleich zum Placebo. Subgruppenanalysen zeigten einheitliche Vorteile unabhängig von der Erkrankungsetiologie, der Funktionsklasse, der Bewegungskapazität, den Biomarkermesswerten und der Anwendung anderer Hintergrundtherapien.
Die Sicherheitsergebnisse stimmten mit dem bekannten Profil der unerwünschten Ereignisse von Prostacyklin-Therapien überein, und es wurden keine neuen Sicherheitszeichen identifiziert. Ralinepag ist weiterhin in der Investigation und hat nicht die Genehmigung der FDA für eine Indikation erlangt.
PAH, eine chronische und progressive Erkrankung, die durch ein erhöhtes Druck in den Lungenarterien charakterisiert ist, betrifft weltweit rund 500.000 Menschen, wovon etwa 50.000 in den Vereinigten Staaten leben. Die Studienergebnisse wurden auf der jährlichen Tagung der American Thoracic Society 2026 vorgestellt und in The Lancet veröffentlicht. Eine offene Verlängerungsstudie, ADVANCE UNTERGUNGSSTUDIE, wird für Patienten durchgeführt, die die Studie ADVANCE UNTERGANG beendet haben.
