Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat die neue Arzneimittelanwendung von United Therapeutics für Ralinepag, einen in der klinischen Entwicklung befindlichen oralen Prostacyclin-Rezeptoragonisten zur Behandlung der pulmonalen arterielle Hypertonie, genehmigt.
Die Agentur hat entsprechend einer Unternehmensmeldung ein Zielhandlungsdatum vom 24. Juni 2027 festgelegt. Die Einreichung basiert auf Daten aus der Phase-3-Studie ADVANCE OUTCOMES, die 687 vorwiegend vorbehandelten Patienten mit pulmonaler arterielle Hypertonie bewertet hat.
In der Studie zeigte Ralinepag im Vergleich zum Placebo eine 55%ige Reduzierung des Risikos für eine klinische Verschlechterung und erfüllte somit den primären Endpunkt. Zu den Sekundärendpunkten zählten Abnahmen der Spiegel des N-terminalen pro-B-Typ-natriuretischen Peptids und Verbesserungen der Belastungsfähigkeit, gemessen anhand der sechsminütigen Gehstrecke. Die Patienten zeigten zudem eine 47% höhere Wahrscheinlichkeit, eine klinische Besserung zu erreichen, mit einem p-Wert von 0,015.
Die Studienergebnisse wurden auf dem 2026. Jahrestreffen der American Thoracic Society vorgestellt und in The Lancet veröffentlicht. Patienten, die die Studie ADVANCE OUTCOMES abgeschlossen hatten, waren berechtigt, sich an der laufenden offenen Verlängerungsstudie ADVANCE EXTENSION zu beteiligen.
Lungenarterienhypertonie ist eine fortschreitende Erkrankung, die sich durch einen erhöhten Blutdruck in den Lungenarterien manifestiert, wodurch der Blutfluss in den Lungen eingeschränkt wird. Die Krankheit betrifft weltweit circa 500.000 Personen, davon etwa 50.000 in den Vereinigten Staaten. Ralinepag würde – falls es genehmigt werden sollte – einmal täglich in oraler Form verabreicht werden. Der im Rahmen der Studie beobachtete Sicherheitsprofil unterschied sich nicht signifikant vom bislang bekannten Adverse-Event-Profil mit Prostacyclin-Spezifikum – es wurden keine neuen Sicherheitsparameter festgestellt.
