Die US Food and Drug Administration hat die New Drug Application von United Therapeutics Corporation für Ralinepag akzeptiert, einen experimentellen oralen Prostacyclin-Rezeptoragonist zur Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH).
Die Agentur hat laut einer Mitteilung vom Montag den Zieltermin für die Durchführung des „Prescription Drug User Fee Act“ auf den 24. Juni 2027 festgelegt. Ralinepag ist noch nicht für irgendeine Indikation zugelassen und wird weiterhin für PAH untersucht.
Die Anwendung wurde durch Daten der Phase-3-Studie ADVANCE OUTCOMES unterstützt, an der 687 PAH-Patienten überwiegend vorbehandelt mit Hintergrundtherapien teilgenommen haben. Die Studie erreichte ihren Hauptziel: Es wurde eine 55-prozentige Verringerung des Risikos für eine klinische Verschlechterung im Vergleich zum Placebo festgestellt. Bei den Sekundärmessungen wurden Reduktionen der N-terminalen pro-B-Wert des B-natriuretischen Peptids und Verbesserungen des sechsminütigen Gehweges beobachtet, und die Wahrscheinlichkeit einer klinischen Besserung erhöhte sich um 47 Prozent, wobei die statistische Signifikanz bei p=0,015 lag.
United Therapeutics teilte mit, dass der Sicherheitsprofil von Ralinepag mit bekannten Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Prostacyclin übereinstimmte, und es wurden keine neuen Sicherheitsmerkmale beobachtet. Das Unternehmen plant, zusätzliche Daten aus der ADVANCE OUTCOMES-Studie und der offenen Verlängerungsstudie ADVANCE EXTENSION auf der Jahrestagung der American Thoracic Society 2026 vorzustellen.
PAH betrifft geschätzt 500.000 Menschen weltweit, darunter rund 50.000 Menschen in den Vereinigten Staaten. Ralinepag wurde zur einmal täglichen oralen Anwendung entwickelt, wodurch es als potenzielle orale Alternative zu den bestehenden Therapien mit Prostacyclin für die Behandlung von PAH positioniert ist.
