Camp4 Therapeutics schreitet mit der Studie SYNGAP1 voran, auch dank regulatorischer Fortschritte

Camp4 Therapeutics bringt eine Phase I/IIa-Studie für seine Gentechniktherapie gegen SYNGAP1, eine seltene genetische Störung, die sich durch schwerere Anfälle, kognitive Beeinträchtigungen und Entwicklungsverzögerungen auszeichnet, in die Stellung. Das 60 Mitarbeiter starke Unternehmen mit einer Marktkapitalisierung von 276 Millionen USD geht direkt in ein Multiple-Ascending-Dose- (MAD-) Design, wobei der traditionelle Einsteig in die Ascending-Dose-Stufe übersprungen wird. Die Studie, die in Q4 2024 beginnen soll, wird 30 Patienten in drei Dosentin von 8 bis 10 Jahren alten älteren Kindern aufnehmen, und schliesslich auf Säuglinge im Alter von 2 bis 3 Jahren ausgedehnt werden. Regulatorische Genehmigungen wurden in Australien, Argentinien und dem Vereinigten Königreich erworben, während die Prüfung durch die US-amerikanische Food and Drug Administration in Fortgang ist und zusätzliche Gespräche in Europa laufen. Die Therapie basiert auf der Plattform von Camp4, die zur Aufregulierung der Genexpression auf transkriptionaler Ebene konzipiert wurde und die Produktion aller sechs SYNGAP-Proteinisoforme stimuliert. Präklinische Studien bei humanisierten Mäusen und nicht-menschlichen Primaten zeigten eine Wirksamkeit bei der Reduzierung der Anfalleffizienz und Schwere, wobei die gleiche Oligonucleotidchemie wie bei zugelassenen Medikamenten wie SPINRAZA der GSK verwendet wurde. Die Studie setzt auf einen placebokontrollierten Design mit Video-EEG und EEG-Werten, Entwicklungsskalen (Bayley, Vineland, GMFM), Schlafbewertungen und von Betreuern gemeldeten Ergebnissen. Das Unternehmen arbeitet auch mit GlaxoSmithKline an zwei Nicht-DEE-Zielen, die Entdeckungs- und Entwicklungsarbeit umfassen und potenzielle Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren an Camp4 bereithalten. Die Aktie des Unternehmens erlebte in der vergangenen Woche einen Anstieg von fast 16% und liegt seit Jahresbeginn bei 121%. Das spiegelt das starke Investoreninteresse im Zusammenhang mit dem klinischen Fortschritt wider.