Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) wird diese Woche auf der Jahrestagung der International Skeletal Dysplasia Society (ISDS) in Toronto Daten aus dem zweijährigen ApproaCH-Studien mit TransCon CNP präsentieren.
Die mündliche Präsentation, die am Freitag um 10:00 Uhr während der Session 4 geplant ist, umfasst die Ergebnisse der Woche 104 aus der off-label-Verlängerung der Studie bei Kindern mit Achondroplasie. Die Daten werden von Carlos Bacino, M.D., Professor für Molekulare und Humane Genetik am Baylor College of Medicine und am Texas Children's Hospital, präsentiert.
Eine separaten Poster-Präsentation wird während der Konferenz die Injektionssticksicherungsreaktionen analysieren und Szenarien behandeln, in denen nicht vergleichbare Indirektversuche möglich sind. TransCon CNP ist ein wöchentlicher Prodrug des C-Typs Natriuretischen Peptids. Er wurde entwickelt, um eine kontinuierliche Exposition des aktiven CNP zu gewährleisten und die übermässige FGFR3-Signalierung, die mit Achondroplasie assoziiert ist, zu beenden.
Das Mittel des Unternehmens, mit der Marke YUVIWEL, erhielt im Februar 2026 die US-amerikanische Genehmigung der FDA zur Stimulierung des linearen Wachstums bei pädiatrischen Patienten ab zwei Jahren mit Achondroplasie und offenen Wirbelhauten. In Europa befindet sich die Marketing-Aufsichtsanfrage für YUVIWEL noch in der Prüfung bei der Europäischen Arzneimittelbehörde, und eine Entscheidung wird im vierten Quartal 2026 erwartet.
Die Achondroplasie, eine selten aufweisende genetische Störung, die durch eine Variante des Fibroblastenwuchsfaktorrezeptors 3 hervorgerufen wird, betrifft weltweit mehr als 250.000 Menschen und wird mit Komplikationen wie Wirbelsäulenabnormalitäten, vergrösserten Gehirnkammern, eingeschränkter Muskelkraft, Hörstörungen, Obstruktionen der oberen Atemwege und chronischen Schmerzen in Verbindung gebracht.
