Ultragenyx Pharmaceuticals Inc. a augmenté de 11,1 % dans les échanges avant la bourse jeudi, après que les autorités américaines aient approuvé le protocole de thérapie génique de l'entreprise pour un trouble métabolique rare.
Le titre a été publié à 29,16 $, proche de son niveau le plus élevé de plusieurs semaines, alors que les indices du marché les plus significatifs montrent peu de mouvement. Le S&P 500 était essentiellement stable, l'indice Dow Jones Industrial Average reculait modestement et le Nasdaq Composite était pratiquement inchangé.
L'Administration américaine sur les aliments et les médicaments (FDA) a accordé l'approbation accélérée pour GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr), également désigné DTX401, pour le traitement de la maladie à réserve de glycogène de type Ia (GSDIa) chez les patients âgés de huit ans et plus. L'approbation a été autorisée au moyen d'un chèque d'examen prioritaire, un incitation réglementaire visant à accélérer le développement de thérapies pour des pathologies rares.
La GSDIa est une maladie génétique affectant environ 1 500 à 2 500 patients aux États-Unis. GENGLYCOS est la première thérapie à s'attaquer à la cause de la maladie, plutôt que simplement à en gérer les symptômes, selon la compagnie. Cette approbation est la cinquième accordée par la FDA à Ultragenyx et la première concernant une thérapie de replacement génétique.
Cette décision est fondée sur les données de l'étude GlucoGene de phase 3, de 48 semaines, qui a permis de constater une réduction statistiquement significative des besoins quotidiens des patients en amidon de maïs. Eric Crombez, médecin principal, a indiqué que la capacité du produit à réguler la glycémie « a le potentiel de réduire le risque d'hyperglycémie grave ou mortelle pour les patients ».
Les analystes de Citi ont maintenu leur avis d'Achat et ont relevé leur objectif de cours à 58 $ de 45 $. H.C. Wainwright a également confirmé son avis d'Achat avec un objectif de 50 $. Les actions de l'entreprise ont gagné environ 20 % au cours du mois dernier, mais elles restent bien en deçà du sommet de 52 semaines de 39,89 $.
